Sechs Strategien, ein Ziel
Das Rett Syndrom von allen Seiten angreifen.
CURE 360:
GLEICHER FOKUS AUF WISSENSCHAFT UND UNTERNEHMENSENTWICKLUNG
Um das Rett-Syndrom zu heilen, hat der RSRT erkannt, dass es nicht ausreicht, sich nur auf die Wissenschaft zu konzentrieren. Sorgfältige Überlegungen und Planungen müssen auch die Seite der Unternehmensentwicklung miteinbeziehen.
WIE MEDIKAMENTE ENTWICKELT WERDEN
Der Funke für ein neues Medikament wird in der Regel durch eine grundlegende wissenschaftliche Entdeckung in einem wissenschaftlichen Labor ausgelöst. Manchmal werden Medikamente durch Zufall entdeckt (z.B. Penicillin), ein anderes Mal durch eine bewusste Bemühung. Ein Wirkstoffkandidat wird dann in Zellkulturen und dann in Tiermodellen getestet. Mit vielversprechenden Daten in der Hand wird geistiges Eigentum (IP) angemeldet. Wissenschaftler gründen manchmal eine Firma, die das geistige Eigentum von der wissenschaftlichen Einrichtung lizenziert. Häufiger jedoch vermarktet die Institution das geistige Eigentum an Biopharmaunternehmen auf der Suche nach einer Basis für das geistige Eigentum. Sobald das geistige Eigentum lizenziert ist, beginnt das Biopharmaunternehmen mit der Arbeit an einer Krankheitsindikation.
Unser Ziel ist es, sicherzustellen, dass dieser Prozess des Übergangs vom Forschungslabor zu einem Biopharmaunternehmen schnell und effizient vonstatten geht. Die Kluft zwischen der wissenschaftlichen Forschung und der Biopharmaindustrie wird oft als „Tal des Todes“ bezeichnet, weil die meisten Forschungsergebnisse nie den Übergang überstehen. CURE 360 von RSRT beseitigt das „Tal des Todes“, indem es diese Kluft durch unsere ungeheuren wissenschaftlichen und geschäftlichen Verbindungen und unsere Erfahrung in der Arzneimittelentwicklung überbrückt.
MECP2-ZENTRUM
Die bahnbrechenden Umkehrversuche von Professor Sir Adrian Bird und die anschließenden MECP2-Genersatzstudien führten zu einer Symptomverbesserung, die viel stärker ausfiel als bei allen bisher getesteten Medikamenten oder Wirkstoffen. Aus diesem Grund und weil Rett eine Single-Gen-Erkrankung ohne Anzeichen eines Gehirnzellen-Tod ist, ist der RSRT MECP2-Zentriert. Mit seinem Ansatz für therapeutische Strategien.
CURE 360 attackiert die Grundursache der Krankheit aus allen Blickwinkeln. Wir haben keinen Zweifel daran, dass die Heilung von einer dieser sechs vorrangigen Forschungsstrategien ausgehen wird.
GEN-Therapie
Der GEN-AUSTAUSCH führt gesunde Kopien des MECP2-Gens in den Körper ein, um das mutierte Gen zu kompensieren, dies ist die wahrscheinlichste Strategie, die einer Klinischen Studie am nächsten ist. Die RSRT-finanzierte Forschung durch unser Gentherapie-Konsortium, das 2014 ins Leben gerufen wurde, hat dazu geführt, dass zwei Biopharmaunternehmen Gentherapie-Austauschprogramme verfolgen, AveXis und Taysha. Wir fördern ein drittes Gentherapie-Ersatzprogramm an der Universität von Pennsylvania unter der Leitung des bahnbrechenden Gentherapeuten James Wilson.
GENE Editing
Anstatt zusätzliche gesunde Kopien eines Gens einzuführen, behebt diese Strategie den grundlegenden Fehler im MECP2-Gen mit Hilfe einer Technologie, die die wissenschaftliche Welt im Sturm erobert hat: CRISPR. Wir unterstützen zwei Ansätze in diesem Bereich: Eines bei Beam Therapeutics, einem führenden Unternehmen zur Bearbeitung von DNA-Basen, und ein weiteres an der University of Massachusetts Medical School.
MECP2-REAKTIVIERUNG
MECP2 befindet sich auf dem X-Chromosom und alle Frauen haben zwei X Chromosome. Neben jedem aktiven mutierten Gen ruht ein gesunder, aber stummer Zwilling. Eine Reaktivierung könnte das fehlerhafte Gen abschwächen indem sein stillgelegtes Gegenstück wieder erweckt wird. Der RSRT setzt sich seit seiner Einführung im Jahr 2008 für die Forschung in diesem Bereich ein.
RNA-EDITING
Die RNA ist eine Kopie der DNA, und daher werden alle in einem Gen gefundenen Mutationen auch in seiner RNA gefunden. Wir sind dabei, eine Reihe von RNA-Editierverfahren voranzutreiben, die sich alle die normalen Editierprozesse zunutze machen, die bereits existieren.
RNA TRANS-SPLICING
Diese Strategie macht sich auch einen natürlich vorkommenden biologischen Prozess zunutze, um den Abschnitt der MECP2-RNA, in dem sich fast alle Mutationen befinden, auszuschneiden und in einem gesunden Ersatz wiedereinzusetzen.
PROTEIN REPLACEMENT
Diese Strategie zielt nicht auf das Gen oder die RNA ab, sondern liefert das Endprodukt, das MECP2-Protein. Statt des “ einmaligen“ Merkmals der oben genannten Strategien muss das Protein auf kontinuierlicher Basis geliefert werden.
MECP2 THERAPIE-Entwicklung
Die Unterstützung des RSRT vor und während der Roadmap to a Cure hat zu einer umfangreichen Entwicklung von MECP2-Therapieprogrammen geführt, die jetzt in der Biotechnologie und im wissenschaftlichen Bereich weiterentwickelt werden.
Diese Entwicklung, die aktuellen und die für 2024 geplanten Ziele sind dynamisch. Sobald neue Daten vorliegen, wird die Pipeline aktualisiert.
