TAYSHA RETT PROGRAMM UPDATES MÄRZ 2024
Am 19. März gab Taysha Gene Therapies aktuelle Informationen über seine klinischen Gentherapie-Studien für das Rett-Syndrom bekannt. Hier ist eine Zusammenfassung der Aktualisierungen:
- Die Daten aus einer 35-wöchigen Untersuchung des ersten erwachsenen Patienten in der REVEAL-Studie zeigten, dass die niedrige Dosis der Gentherapie TSHA-102 gut vertragen wurde und zu einer anhaltenden Verbesserung bei verschiedenen Wirksamkeitsmessungen führte.
- Die Daten aus einer 19-wöchigen Untersuchung des zweiten erwachsenen Patienten, der ebenfalls eine niedrige Dosis erhielt, zeigten, dass die Gentherapie gut verträglich war und eine Verbesserung verschiedener Wirksamkeitsmaße zeigte.
- Ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee genehmigte die höhere Dosis in der Studie für Jugendliche und Erwachsene sowie die niedrigere Dosis für einen zweiten pädiatrischen Patienten.
- Erste Daten aus der ersten Kohorte (niedrige Dosis) der pädiatrischen Studie werden für Mitte 2024 erwartet. Die ersten Daten aus der zweiten Kohorte (hohe Dosis) der pädiatrischen und der jugendlichen/erwachsenen Studie werden in der zweiten Jahreshälfte erwartet.
Der leitende Prüfarzt der REVEAL-Studie, die am CHU Sainte-Justine Research Center in Montreal, Kanada, durchgeführt wird, erklärte: „Beide erwachsenen Patienten, die mit TSHA-102 behandelt wurden, zeigten anhaltende und neue Verbesserungen in wichtigen Kernbereichen der Erkrankung, die sich auf die Aktivitäten des täglichen Lebens auswirken, einschließlich verschiedener Aspekte der autonomen Funktion, der sozialen Kommunikation und der motorischen Fähigkeiten, und erlebten stabilisierte oder deutlich reduzierte Anfälle.“
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