WIE DER RSRT DIE SUCHE NACH EINEM RETT-HEILMITTEL VORANTREIB
Wissenschaftliche Neuentdeckungen werden in der Regel in wissenschaftlichen Labors gemacht, aber Medikamente werden in biopharmazeutischen Unternehmen entwickelt. Daher ist es von entscheidender Bedeutung, dass Entdeckungen von der Wissenschaft zur Industrie gelangen, wo sie in Arzneimittel umgewandelt werden können. Bei einigen Krankheiten geschieht dieser Übergang auf natürliche Weise. Rett ist jedoch kein leichtes Ziel für die Unternehmen, denn es gibt viele Krankheiten, die für sie leichter zu bewältigen sind. Die Unternehmen müssen also einen Anreiz haben, Rett zu verfolgen. Wie kann das geschehen?
Zunächst einmal weiß jeder, der RSRT kennt, dass wir uns auf genetische Lösungen für Rett konzentrieren. Wir glauben, dass die größte Verbesserung für unsere Kinder erreicht werden kann, wenn die Ursache der Krankheit angegangen wird: Veränderungen in MECP2. Wir haben viele Millionen Dollar – bei weitem mehr als jede andere Rett-Non-Profit-Organisation – in sechs strategische Heilungsansätze investiert und entscheidende Entdeckungen gemacht, die Unternehmen dazu gebracht haben, sich mit dem Rett-Syndrom zu beschäftigen.
Aber das ist noch nicht alles. Wir haben auch systematisch Initiativen ins Leben gerufen, die wichtige Ressourcen geschaffen haben, nach denen biopharmazeutische Unternehmen suchen, wenn sie sich für eine neue Krankheitsindikation entscheiden. Zu diesen Initiativen gehören:
- Frei verfügbare Mausmodelle der Krankheit
- Biomarker-Initiative
- Biorepository für Patientengewebe
- Globales Patientenregister
- Digitale Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf
- Initiative für Ergebnismessungen bei klinischen Studien
Die Tatsache, dass diese Initiativen bereits angelaufen sind, ermutigt Unternehmen, sich mit Rett zu befassen, anstatt eine andere, klinisch fortgeschrittenere Störung zu wählen. Sehr wichtig ist die Tatsache, dass diese Initiativen vom RSRT und nicht von einem Unternehmen kontrolliert werden, was bedeutet, dass alle Bemühungen der Industrie davon profitieren können.
Indem der RSRT aggressiv in sechs genetische Lösungen für Rett investiert und gleichzeitig die notwendigen Initiativen ins Leben gerufen hat, hat er eine solide Grundlage für Unternehmen geschaffen, die das Rett-Syndrom in ihre Krankheits-Pipeline aufnehmen wollen.
Heute gibt es sieben solcher Unternehmen, die alle aufgrund von Entdeckungen und Initiativen, die mit Hilfe der RSRT-Finanzierung entstanden sind, eine Heilung für Rett anstreben – und es sind weitere Unternehmen auf dem Weg.
In der folgenden Grafik sind die konkreten Beiträge des RSRT für jedes der sieben Unternehmen aufgeführt.
Wenn Sie mit ihrer Spende für den RSRT beigetragen haben, haben Sie eine Schlüsselrolle dabei gespielt, uns hierher zu bringen. Wir danken Ihnen! Jetzt wollen wir den ganzen Weg gehen.
