Am 27. Dezember 2023 gab Taysha Gene Therapies bekannt, dass die klinische Studie REVEAL zur pädiatrischen Gentherapie in den USA für die Aufnahme von Teilnehmern geöffnet ist. Die erste Phase der Studie ist für Kinder im Alter von 5 bis 8 Jahren vorgesehen, während die zweite Phase die Altersgruppe auf 3 bis 8 Jahre erweitern wird. Insgesamt werden bis zu 27 Patienten in die Studie aufgenommen. Es werden zwei Dosen der Gentherapie getestet. Das Rush University Medical Center in Chicago ist derzeit die einzige Klinik, die Patienten aufnimmt, aber es werden insgesamt 8 Kliniken in die Studie aufgenommen.
Lesen Sie den Gemeinschaftsbrief von Taysha für weitere Einzelheiten.
27. Dezember 2023
Sehr geehrte Rett-Patientenvertreter*innen,
wir schreiben Ihnen, um Sie über den neuesten Stand der klinischen Phase-1/2-Studie von Taysha für weibliche Kinder mit Rett-Syndrom in den Vereinigten Staaten (U.S.), der REVEAL-Pädiatrie-Studie, zu informieren.
Wir freuen uns, Ihnen mitteilen zu können, dass die REVEAL-Pädiatrie-Studie in den USA zur Rekrutierung offen ist. Weitere Einzelheiten über die Studie und Kontaktinformationen zu den klinischen Prüfzentren finden Sie unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT06152237.
Wir haben mehrere Fragen zur REVEAL-Pädiatrie-Studie erhalten, die wir im Folgenden beantworten möchten.
Was ist die REVEAL-Pädiatrie-Studie?
– Bei der REVEAL-Pädiatrie-Studie handelt es sich um eine Phase-1/2-Studie, in der untersucht werden soll, ob die Gentherapie TSHA-102 sicher und verträglich ist und ob sie bei weiblichen Patienten mit Rett-Syndrom im Alter von 3 bis 8 Jahren möglicherweise positive Auswirkungen hat.
Welche Dosis bzw. Menge der Gentherapie wird untersucht?
– Im Rahmen der REVEAL-Pädiatrie-Studie werden zwei verschiedene Dosen getestet, um die geeignete Dosis für künftige klinische Studien zu ermitteln.
- Wie hoch ist die Dosis oder Menge der Gentherapie, die untersucht wird?
In der REVEAL-Pädiatrie-Studie werden zwei verschiedene Dosen getestet, um die geeignete Dosis für künftige klinische Studien zu ermitteln.
Wie viele Teilnehmer werden in die pädiatrische REVEAL-Studie einbezogen?
– Die Studie besteht aus zwei Teilen – Teil A und Teil B.
- In Teil A werden zwei verschiedene Dosisstufen der Prüfgen-Therapie
an sechs Teilnehmern im Alter von 5 bis 8 Jahren mit Rett-Syndrom. - Die ersten drei Teilnehmer in Teil A erhalten die erste Dosisstufe.
- Die nächsten drei Teilnehmer von Teil A erhalten die zweite Dosisstufe.
- In Teil B wird die Studie die aus Teil A ausgewählte Dosis auswerten.
- Teil B wird bis zu 21 zusätzliche Teilnehmer einschließen und sich auf weibliche Kinder ausdehnen
3 bis 8 Jahre alt mit Rett-Syndrom. - Weitere Informationen über Teil B werden in Zukunft bekannt gegeben.
– Die REVEAL-Pädiatrie-Studie nimmt derzeit Teil A der Studie auf.
- Was ist Taysha’s Gentherapie zur Behandlung des Rett-Syndroms (TSHA-102)?
TSHA-102 besteht aus einer Miniaturform des MECP2-Gens (miniMECP2), die mit einem Kontrollelement namens miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element (miRARE) gepaart ist. - miRARE soll die Menge des gebildeten MeCP2-Proteins regulieren bzw. kontrollieren, um eine Überexpression zu vermeiden.
- TSHA-102 wird als einmalige Injektion in die Rückenmarksflüssigkeit im unteren Rücken (Lendenwirbelbereich) verabreicht.
Wie hoch ist der zeitliche Aufwand für die Teilnahme an der REVEAL-Pädiatrie-Studie? - Die Gesamtdauer der Studie wird für die meisten Teilnehmer bis zu sechs Jahre betragen.
- In den ersten drei Monaten werden die Besuche häufiger sein, danach werden sie auf zwei Mal pro Jahr reduziert.
- Obwohl die Teilnehmer sechs Jahre lang im Rahmen der Studie beobachtet werden, bedeutet dies nicht, dass Taysha den Abschluss der Studie abwarten muss, um Gespräche mit den Zulassungsbehörden über einen möglichen weiteren Weg für TSHA-102 aufzunehmen.
Wer kommt für die pädiatrische REVEAL-Studie in Frage?#
- Es ist wichtig zu beachten, dass letztlich der Hauptprüfer (der leitende Arzt am Ort der klinischen Studie) über die Eignung einer Person für die klinische Studie entscheidet, nicht Taysha.
- Die Teilnehmer müssen eine bestätigte Diagnose des Rett-Syndroms mit einer dokumentierten MECP2-Genmutation haben.
- Für Teil A der Studie müssen die Teilnehmer Mädchen im Alter von 5 bis 8 Jahren sein.
- Kinder, die DAYBUETM* (Trofinetid) eingenommen haben, können zur Teilnahme berechtigt sein. Das Studienteam an den Standorten
wird mit den Familien die spezifischen Zulassungskriterien für Trofinetid besprechen. - Es gibt noch weitere Kriterien, die darüber entscheiden, ob ein Kind für die Teilnahme in Frage kommt, die das
Studienteam in den Zentren mit den Familien besprechen wird.
Können auch Familien, die außerhalb der USA leben, an der REVEAL-Pädiatrie-Studie teilnehmen? - Im Vereinigten Königreich (UK) erwartet Taysha bis Ende 2023 eine Rückmeldung über den Antrag auf eine klinische Studie, der bei der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) eingereicht wurde, um TSHA-102 bei weiblichen Kindern mit Rett-Syndrom zu untersuchen.
- In Kanada gab Tayshare kürzlich bekannt, dass die kanadische Gesundheitsbehörde die Genehmigung erteilt hat, die laufendeREVEAL -Erwachsenenstudie auf weibliche Patienten mit Rett-Syndrom im Alter von 12 Jahren und älter auszudehnen
An wen kann ich mich wenden, wenn ich weitere Informationen über die REVEAL-Pädiatrie-Studie erhalten möchte?
- Familien, die mehr über die pädiatrische REVEAL-Studie erfahren möchten, können sich an eine der teilnehmenden klinischen Prüfstellen wenden.
- Die Kontaktinformationen für jede klinische Prüfstelle finden Sie unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT06152237
Wenn Sie allgemeine Fragen haben oder mit einem Mitarbeiter des Taysha-Teams für Patientenangelegenheiten Kontakt aufnehmen möchten, wenden Sie sich bitte an patientaffairs@tayshagtx.com. Wenn Ihr Gesundheitsdienstleister mit einem Mitglied unseres Taysha-Teams für medizinische Angelegenheiten Kontakt aufnehmen möchte, bitten Sie ihn, sich an medinfo@tayshagtx.com zu wenden.
Wir möchten der gesamten Rett-Gemeinschaft und den Rett-Patientenvertretungen für ihre kontinuierliche Partnerschaft danken. Wir möchten uns auch bei den Einzelpersonen und Familien bedanken, die sich für eine Teilnahme an der Forschung entscheiden, um das Potenzial der Gentherapie für das Rett-Syndrom besser zu verstehen.
Wir freuen uns darauf, Ihnen weitere Informationen zukommen zu lassen, sobald diese öffentlich verfügbar sind.
Mit freundlichen Grüßen,
Das Taysha-Team für Patientenbetreuung