Am 14. November 2023 gab Taysha Gene Therapies ein ermutigendes Update zu den Patienten Nr. 1 und Nr. 2. Unter den nachstehenden Links finden Sie klinische Updates und Zeitpläne für die Studien in den USA und Großbritannien.
November 14, 2023
Liebe Rett-Patientenbetreuer,
wir möchten Ihnen eine Reihe von Neuigkeiten mitteilen, die Taysha heute in einer Pressemitteilung veröffentlicht hat. Nachstehend finden Sie eine Zusammenfassung dieser Aktualisierungen sowie eine Liste mit Antworten auf einige häufig gestellte Fragen.
– Taysha teilte frühe, vorläufige Daten der ersten beiden erwachsenen Teilnehmer mit, denen die Gentherapie TSHA-102 im Rahmen der REVEAL-Studie für Erwachsene verabreicht wurde
– Die Verabreichung an den dritten erwachsenen Teilnehmer der REVEAL-Studie für Erwachsene in Kanada wird voraussichtlich im vierten Quartal 2023/ersten Quartal 2024 erfolgen.
– Die Verabreichung des ersten pädiatrischen Teilnehmers der REVEAL-Pädiatrie-Studie in den Vereinigten Staaten (USA) wird voraussichtlich im ersten Quartal 2024 erfolgen.
wir möchten Ihnen eine Reihe von Neuigkeiten mitteilen, die Taysha heute in einer Pressemitteilung veröffentlicht hat. Nachstehend finden Sie eine Zusammenfassung dieser Aktualisierungen sowie eine Liste mit Antworten auf einige häufig gestellte Fragen.
– Taysha teilte frühe, vorläufige Daten der ersten beiden erwachsenen Teilnehmer mit, denen die Gentherapie TSHA-102 im Rahmen der REVEAL-Studie für Erwachsene verabreicht wurde
– Die Verabreichung an den dritten erwachsenen Teilnehmer der REVEAL-Studie für Erwachsene in Kanada wird voraussichtlich im vierten Quartal 2023/ersten Quartal 2024 erfolgen.
– Die Verabreichung des ersten pädiatrischen Teilnehmers der REVEAL-Pädiatrie-Studie in den Vereinigten Staaten (USA) wird voraussichtlich im ersten Quartal 2024 erfolgen.
Was ist die REVEAL-Studie für Erwachsene?
– Die REVEAL-Studie für Erwachsene ist eine klinische Studie der Phase 1/2, in der untersucht werden soll, ob die Gentherapie TSHA-102 sicher und verträglich ist und ob sie bei erwachsenen Frauen ab 18 Jahren mit Rett-Syndrom positive Auswirkungen hat.
– Im Rahmen der Studie sollen außerdem zwei verschiedene Dosisstufen untersucht werden, um die optimale Menge (höchste verträgliche Dosis) von TSHA-102 zu ermitteln.
– Die Studie wird derzeit am CHU Sainte-Justine, dem Mutter-Kind-Zentrum der Université de Montréal in Montreal, Kanada, durchgeführt.
Wie viele Teilnehmer haben bisher an der REVEAL-Studie für Erwachsene teilgenommen?
– Zwei Teilnehmer wurden mit TSHA-102 in der ersten Dosisstufe behandelt.
Wann wird der dritte Teilnehmer an der REVEAL-Studie für Erwachsene behandelt?
– Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (Independent Data Monitoring Committee, IDMC) hat auf der Grundlage der verfügbaren Daten die Verabreichung an einen dritten Teilnehmer genehmigt.
– Die Verabreichung wird für das vierte Quartal 2023/erste Quartal 2024 erwartet und wird die niedrig dosierte Kohorte der Studie abschließen.
– Die REVEAL-Studie für Erwachsene ist eine klinische Studie der Phase 1/2, in der untersucht werden soll, ob die Gentherapie TSHA-102 sicher und verträglich ist und ob sie bei erwachsenen Frauen ab 18 Jahren mit Rett-Syndrom positive Auswirkungen hat.
– Im Rahmen der Studie sollen außerdem zwei verschiedene Dosisstufen untersucht werden, um die optimale Menge (höchste verträgliche Dosis) von TSHA-102 zu ermitteln.
– Die Studie wird derzeit am CHU Sainte-Justine, dem Mutter-Kind-Zentrum der Université de Montréal in Montreal, Kanada, durchgeführt.
Wie viele Teilnehmer haben bisher an der REVEAL-Studie für Erwachsene teilgenommen?
– Zwei Teilnehmer wurden mit TSHA-102 in der ersten Dosisstufe behandelt.
Wann wird der dritte Teilnehmer an der REVEAL-Studie für Erwachsene behandelt?
– Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (Independent Data Monitoring Committee, IDMC) hat auf der Grundlage der verfügbaren Daten die Verabreichung an einen dritten Teilnehmer genehmigt.
– Die Verabreichung wird für das vierte Quartal 2023/erste Quartal 2024 erwartet und wird die niedrig dosierte Kohorte der Studie abschließen.
Wie lauten die ersten Zwischenergebnisse der ersten beiden Teilnehmer, denen TSHA-102 im Rahmen der REVEAL-Studie für Erwachsene verabreicht wurde?
Es ist wichtig zu beachten, dass wir keine Schlussfolgerungen zu Zwischenergebnissen einer klinischen Studie ziehen können, bevor nicht alle eingeschlossenen Probanden für die Dauer der Studie dosiert und ausgewertet wurden und sobald alle Daten gesammelt und analysiert worden sind. Schlussfolgerungen aus Zwischenergebnissen können das vollständige Nutzen-Risiko-Profil eines Prüfpräparats nicht genau vorhersagen.
– 20 Wochen nach der Verabreichung von TSHA-102 traten bei dem ersten Teilnehmer keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) auf, und sechs Wochen nach der Verabreichung von TSHA-102 traten bei dem zweiten Teilnehmer keine behandlungsbedingten SAEs auf.
– Beide Teilnehmer haben erste Verbesserungen gezeigt, basierend auf Daten, die von Klinikern und Pflegepersonal zu den Zeitpunkten 12 Wochen (Teilnehmer eins) und vier Wochen (Teilnehmer zwei) nach der Verabreichung von TSHA-102 erhoben wurden.
Es ist wichtig zu beachten, dass wir keine Schlussfolgerungen zu Zwischenergebnissen einer klinischen Studie ziehen können, bevor nicht alle eingeschlossenen Probanden für die Dauer der Studie dosiert und ausgewertet wurden und sobald alle Daten gesammelt und analysiert worden sind. Schlussfolgerungen aus Zwischenergebnissen können das vollständige Nutzen-Risiko-Profil eines Prüfpräparats nicht genau vorhersagen.
– 20 Wochen nach der Verabreichung von TSHA-102 traten bei dem ersten Teilnehmer keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) auf, und sechs Wochen nach der Verabreichung von TSHA-102 traten bei dem zweiten Teilnehmer keine behandlungsbedingten SAEs auf.
– Beide Teilnehmer haben erste Verbesserungen gezeigt, basierend auf Daten, die von Klinikern und Pflegepersonal zu den Zeitpunkten 12 Wochen (Teilnehmer eins) und vier Wochen (Teilnehmer zwei) nach der Verabreichung von TSHA-102 erhoben wurden.
Nimmt die REVEAL-Erwachsenenstudie noch Teilnehmer in Kanada auf?
– Für die REVEAL-Studie für Erwachsene werden derzeit weibliche Erwachsene ab 18 Jahren mit Rett-Syndrom aufgenommen.
– Die Studie wird in Montreal, Kanada, durchgeführt.
– Weitere Informationen über die klinische Studie finden Sie unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05606614
Welche Pläne hat Taysha für eine klinische Studie für Frauen mit Rett-Syndrom in den Vereinigten Staaten (U.S.A.)?
– Die erste klinische Studie in den USA heißt REVEAL Pediatric Study und wird TSHA-102 bei weiblichen Kindern im Alter von 5 bis 8 Jahren untersuchen, wobei eine Ausweitung auf weibliche Kinder im Alter von 3 bis 8 Jahren in zukünftigen Phasen der Studie geplant ist.
– Weitere Einzelheiten über die klinische Studie, einschließlich der Ein- und Ausschlusskriterien, der Anzahl der Teilnehmer und der Standorte der Studienzentren, werden in Kürze bekannt gegeben
– Die Verabreichung an den ersten pädiatrischen Teilnehmer der REVEAL-Pädiatrie-Studie in den USA wird für das erste Quartal 2024 erwartet.Welche Pläne hat Taysha für eine klinische Studie für weibliche Kinder mit Rett-Syndrom im Vereinigten Königreich (UK)?– Taysha hat bei der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) einen Antrag auf eine klinische Studie mit TSHA-102 bei weiblichen Kindern mit Rett-Syndrom eingereicht und erwartet die Rückmeldung der MHRA bis Ende 2023Wie können Familien oder Betreuer mit jemandem bei Taysha Kontakt aufnehmen?– Wenn Familien oder Betreuer mit einem Mitarbeiter des Taysha-Teams für Patientenangelegenheiten Kontakt aufnehmen möchten, wenden Sie sich bitte an patientaffairs@tayshagtx.comWir möchten der gesamten Rett-Gemeinschaft und den Rett-Patientenorganisationen für ihre kontinuierliche Partnerschaft danken. Wir möchten auch den Teilnehmern und Familien an der Studie dafür danken, dass sie zu dieser wichtigen Forschung beigetragen haben, um das Potenzial der Gentherapie für das Rett-Syndrom besser zu verstehen.
– Für die REVEAL-Studie für Erwachsene werden derzeit weibliche Erwachsene ab 18 Jahren mit Rett-Syndrom aufgenommen.
– Die Studie wird in Montreal, Kanada, durchgeführt.
– Weitere Informationen über die klinische Studie finden Sie unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05606614
Welche Pläne hat Taysha für eine klinische Studie für Frauen mit Rett-Syndrom in den Vereinigten Staaten (U.S.A.)?
– Die erste klinische Studie in den USA heißt REVEAL Pediatric Study und wird TSHA-102 bei weiblichen Kindern im Alter von 5 bis 8 Jahren untersuchen, wobei eine Ausweitung auf weibliche Kinder im Alter von 3 bis 8 Jahren in zukünftigen Phasen der Studie geplant ist.
– Weitere Einzelheiten über die klinische Studie, einschließlich der Ein- und Ausschlusskriterien, der Anzahl der Teilnehmer und der Standorte der Studienzentren, werden in Kürze bekannt gegeben
– Die Verabreichung an den ersten pädiatrischen Teilnehmer der REVEAL-Pädiatrie-Studie in den USA wird für das erste Quartal 2024 erwartet.Welche Pläne hat Taysha für eine klinische Studie für weibliche Kinder mit Rett-Syndrom im Vereinigten Königreich (UK)?– Taysha hat bei der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) einen Antrag auf eine klinische Studie mit TSHA-102 bei weiblichen Kindern mit Rett-Syndrom eingereicht und erwartet die Rückmeldung der MHRA bis Ende 2023Wie können Familien oder Betreuer mit jemandem bei Taysha Kontakt aufnehmen?– Wenn Familien oder Betreuer mit einem Mitarbeiter des Taysha-Teams für Patientenangelegenheiten Kontakt aufnehmen möchten, wenden Sie sich bitte an patientaffairs@tayshagtx.comWir möchten der gesamten Rett-Gemeinschaft und den Rett-Patientenorganisationen für ihre kontinuierliche Partnerschaft danken. Wir möchten auch den Teilnehmern und Familien an der Studie dafür danken, dass sie zu dieser wichtigen Forschung beigetragen haben, um das Potenzial der Gentherapie für das Rett-Syndrom besser zu verstehen.
Wir freuen uns darauf, weitere Informationen weiterzugeben, sobald sie öffentlich verfügbar sind.
Mit freundlichen Grüßen,
Das Taysha-Team für Patientenangelegenheiten