Taysha Gene Therapies führt parallel zwei klinische Studien durch, um ihre Gentherapie TSHA-102 beim Rett-Syndrom zu testen. Eine Studie, die in Kanada und den USA durchgeführt wird, ist für Kinder ab 12 Jahren gedacht, eine pädiatrische Studie in den USA und im Vereinigten Königreich für Kinder von 5 bis 8 Jahren, die später auf Kinder von 3 bis 5 Jahren ausgeweitet werden soll. In den Studien werden eine niedrige und eine hohe Dosis getestet.
Heute gab Taysha neue vorläufige klinische Daten zu den folgenden Patienten bekannt, die alle die niedrige Dosis erhielten:
Längerfristige Daten des ersten erwachsenen Patienten (20 Jahre alt; große MECP2-Deletion; assoziiert mit schwerem Phänotyp) und des zweiten erwachsenen Patienten (21 Jahre alt; Missense-MECP2-Mutation; assoziiert mit milderem Phänotyp) mit später motorischer Verschlechterung, Rett-Syndrom im vierten Stadium.
Erste Ergebnisse des ersten pädiatrischen Patienten (6 Jahre alt; MECP2-Deletion; assoziiert mit moderatem Phänotyp) und des zweiten pädiatrischen Patienten (7 Jahre alt; Missense-MECP2-Mutation; assoziiert mit milderem Phänotyp) mit pseudo-stationären Symptomen, Stadium 3 des Rett-Syndroms.
HINWEIS: Bei den Berichten handelt es sich um vorläufige Daten, nicht um endgültige Daten. Schlussfolgerungen aus vorläufigen Daten können das vollständige Nutzen-Risiko-Profil von TSHA-102 nicht genau vorhersagen.
Weitere Informationen entnehmen Sie bitte der Pressemitteilung des Unternehmens und dem Brief die Rett-Gemeinschaft.
Brief an die Rett Gemeinschaft:
Liebe Rett- Patientenvertreter,
Taysha hat heute vorläufige klinische Daten aus der REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene und der REVEAL-Studie für Kinder vorgestellt, die beide TSHA-102, eine Gentherapie zur Behandlung des Rett-Syndroms, untersuchen. Diese Daten werden auf der wissenschaftlichen Rett-Syndrom-Tagung 2024 der International Rett Syndrome Foundation (IRSF) am 18. und 19. Juni 2024 in Colorado vorgestellt. Nachstehend finden Sie eine Zusammenfassung sowie Antworten auf häufig gestellte Fragen.
Was sind die Zwischenergebnisse der ersten Kohorte (niedrige Dosis) der REVEAL-Studien?
Es ist wichtig zu beachten, dass wir keine Schlussfolgerungen zu Zwischenergebnissen einer klinischen Studie ziehen können, bevor nicht alle eingeschlossenen Probanden für die Dauer der Studie dosiert und ausgewertet wurden und sobald alle Daten gesammelt und analysiert worden sind. Schlussfolgerungen aus Zwischenergebnissen sagen möglicherweise nicht genau das vollständige Risiko-Nutzen-Profil eines Prüfpräparats voraus.
– Die in der REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene (weiblich ab 12 Jahren) gesammelten Zwischenergebnisse der beiden Teilnehmer der ersten Kohorte (niedrige Dosis) zeigen:
52 Wochen nach der Verabreichung vonTSHA-102 (Teilnehmerin 1) und 36 Wochen nach der Verabreichung (Teilnehmerin 2) traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAE) im Zusammenhang mitTSHA-102 auf.
- Längerfristige Daten von beiden erwachsenen Patienten zeigten eine anhaltende und neue Verbesserung bei mehreren von Klinikern und Betreuern bewerteten Wirksamkeitsmaßen (CGI-I, PGI-I, R-MBA, Anfallstagebücher) zu den Zeitpunkten 52 Wochen (Teilnehmer eins) und 25 Wochen (Teilnehmer zwei) nach der Verabreichung von TSHA-102.
- Darüber hinaus zeigten die klinischen Beobachtungen, über die der Hauptprüfer berichtete, anhaltende und neue Verbesserungen in den Bereichen Motorik, Kommunikation/ Socialisation, vegetative Funktionen und epileptische Anfälle
– Die in der pädiatrischen REVEAL-Studie (Frauen im Alter von 5-8 Jahren) gesammelten Zwischenergebnisse der beiden Teilnehmerinnen der ersten Kohorte (niedrige Dosis) zeigen:
- 22 Wochen nach der Verabreichung (Teilnehmerin 1) und 11 Wochen nach der Verabreichung (Teilnehmerin 2) traten keine Nebenwirkungen im Zusammenhang mitTSHA-102 auf.
§ Bei einem Teilnehmer traten zwei Nebenwirkungen auf, die nicht als behandlungsbedingt angesehen wurden (beide standen im Zusammenhang mit der Grunderkrankung und eine wurde auch auf die Immunschwäche zurückgeführt) und sind inzwischen abgeklungen. - Erste Daten der ersten beiden pädiatrischen Patienten zeigten Verbesserungen bei mehreren von Klinikern und Pflegepersonal bewerteten Wirksamkeitsmaßen (CGI-I, PGI-I, R-MBA, Anfallstagebücher) zu den Zeitpunkten 12 Wochen (Teilnehmer 1) und 8 Wochen (Teilnehmer 2) nach Verabreichung von TSHA-102.
- Darüber hinaus zeigten die klinischen Beobachtungen des Hauptprüfers Verbesserungen in den Bereichen Motorik, Kommunikation/ Sozialisation, autonome Funktionen und Krampfanfälle.
Wann werden weitere Daten aus den REVEAL Phase-1/2-Studien veröffentlicht?
- Taysha plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erste Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit der zweiten Kohorte (hohe Dosis) der REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene sowie der REVEAL-Pädiatrie-Studie zu veröffentlichen.
Was sind die Ziele der REVEAL Phase 1/2 Studien?
- Bei der REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene (ab 12 Jahren) und der REVEAL-Pädiatrie-Studie (5-8 Jahre) handelt es sich um Phase-1/2-Studien, in denen untersucht werden soll, ob TSHA-102 sicher und verträglich ist und ob es bei weiblichen Patienten mit Rett-Syndrom möglicherweise positive Auswirkungen hat. In den Studien sollen außerdem zwei Dosisstufen untersucht werden, um die höchste verträgliche Dosis von TSHA-102 zu ermitteln.
Wie viele Teilnehmer haben TSHA-102 in den beiden REVEAL-Studien erhalten?
- In der REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene (ab 12 Jahren) haben zwei Teilnehmer die niedrige Dosis von TSHA-102 erhalten. Heute teilte Taysha mit, dass ein dritter Teilnehmer an dieser Studie vor kurzem die hohe Dosis erhalten hat.
- In der REVEAL-Pädiatrie-Studie (5-8 Jahre) haben zwei Teilnehmer die niedrige Dosis von TSHA-102 erhalten. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (IDMC) genehmigte Tayshas Antrag auf Aufnahme in die zweite Kohorte (hohe Dosis) der REVEAL-Pädiatrie-Studie. Die Dosierung wird für das dritte Quartal 2024 erwartet, nachdem das IDMC die ersten Sicherheitsdaten des ersten hochdosierten Patienten in der REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene geprüft hat.
Wo wird die REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene (weiblich ab 12 Jahren) durchgeführt?
An wen können sich Familien für weitere Informationen wenden?
- Die Studie wird in Kanada durchgeführt, und Taysha hat kürzlich die Ausweitung der laufenden Studie auf die USA angekündigt.
- Familien können sich an eine der teilnehmenden klinischen Prüfstellen wenden, deren Kontaktinformationen unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT05606614 zu finden sind. Weitere Studienzentren werden bekannt gegeben, sobald sie aktiv werden.
Wo wird die pädiatrische REVEAL-Studie (Frauen im Alter von 5-8 Jahren) durchgeführt? An wen können sich Familien für weitere Informationen wenden?
- Die Studie wird in den USA durchgeführt, und Taysha gab bekannt, dass die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) die Genehmigung erteilt hat, die laufende Studie auf Großbritannien auszudehnen. Weitere Informationen und klinische Prüfstellen werden unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT06152237 veröffentlicht, sobald sie verfügbar sind.
- Familien können sich an eine der teilnehmenden klinischen Prüfstellen wenden, deren Kontaktinformationen unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT06152237 zu finden sind. Weitere Studienzentren werden bekannt gegeben, sobald sie aktiv werden.
Wir möchten der gesamten Rett-Gemeinschaft und den Rett- Patientenorganisationen für ihre kontinuierliche Partnerschaft danken. Wir möchten auch den einzelnen Personen und Familien unsere Anerkennung aussprechen, die sich an der Forschung beteiligen, um das Potenzial der Gentherapie für das Rett-Syndrom besser zu verstehen.
Wir freuen uns darauf, weitere Informationen weiterzugeben, sobald sie öffentlich verfügbar sind.
Mit freundlichen Grüßen,
Das Taysha-Team für Patientenangelegenheiten
patientaffairs@tayshagtx.co
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