Am 29. November 2023 gab Taysha Gene Therapies bekannt, dass die kanadische Gesundheitsbehörde Health Canada eine Protokolländerung für die laufende Phase-1/2-Erwachsenenstudie REVEAL zur Evaluierung von TSHA-102 genehmigt hat, durch die die Teilnahmeberechtigung auf Patienten mit Rett-Syndrom im Alter von 12 Jahren und älter erweitert wird.
TAYSHA GENE THERAPIES GIBT BEKANNT, DASS DIE REVEAL-PHASE 1/2-STUDIE FÜR ERWACHSENE NUN AUCH FÜR JUGENDLICHE PATIENTEN MIT RETT-SYNDROM GEEIGNET IST
DALLAS, 29. November 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Taysha Gene Therapies, Inc. (Nasdaq: TSHA), ein Gentherapieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien auf AAV-Basis zur Behandlung monogener Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) konzentriert, gab heute bekannt, dass Health Canada die Protokolländerung der laufenden REVEAL-Phase-1/2-Erwachsenenstudie zur Evaluierung von TSHA-102 genehmigt hat, mit der die Eignung auf Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Rett-Syndrom erweitert wird.
„Nach Prüfung der ersten klinischen Daten der ersten beiden erwachsenen Patienten, die mit TSHA-102 behandelt wurden, sowie der CMC-Daten (Chemistry, Manufacturing, and Controls) hat Health Canada unsere Protokolländerung genehmigt, um jugendliche Patienten im Alter von 12 Jahren und älter in die laufende REVEAL-Phase-1/2-Erwachsenenstudie einzubeziehen“, sagte Dr. Sukumar Nagendran, Präsident und Leiter von F&E bei Taysha. „Die Änderung unseres Protokolls erweitert die Patientengruppe, die potenziell von TSHA-102 profitieren kann. Wir freuen uns darauf, die klinische Entwicklung von TSHA-102 weiter voranzutreiben und auf den ermutigenden Daten aufzubauen, die bei den ersten beiden behandelten erwachsenen Patienten gezeigt wurden.“
Rumana Haque-Ahmed, Senior Vice President, Regulatory Affairs von Taysha, fügte hinzu: „Die Genehmigung der Protokolländerung durch Health Canada ist ein wichtiger Meilenstein in unserem Bestreben, eine potenziell transformative Behandlung für alle Patienten und Familien in der Rett-Syndrom-Gemeinschaft zu entwickeln. Wir freuen uns auf künftige Gespräche mit Health Canada und anderen Zulassungsbehörden, während wir unseren Entwicklungsplan umsetzen, um TSHA-102 den Patienten so sicher und schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen.“
TSHA-102 wird in Kanada in der Phase-1/2-Erwachsenenstudie REVEAL untersucht. Dabei handelt es sich um eine erste offene, randomisierte Dosis-Eskalations- und Dosis-Erweiterungsstudie am Menschen, in der die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von TSHA-102 bei weiblichen Patienten ab 12 Jahren mit Rett-Syndrom im vierten Stadium aufgrund einer MECP2-Funktionsverlustmutation untersucht wird. TSHA-102 wird als einzelne lumbale intrathekale Injektion verabreicht. Im Rahmen der Dosiseskalation werden zwei Dosisstufen von TSHA-102 nacheinander untersucht. Die maximal verträgliche Dosis (MTD) oder die maximal verabreichte Dosis (MAD) wird dann während der Dosissteigerung verabreicht. Die Verabreichung des dritten erwachsenen Patienten und der Abschluss der Verabreichung in Kohorte eins (niedrige Dosis) in der Studie für Erwachsene wird für das vierte Quartal 2023 oder das erste Quartal 2024 erwartet.
Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat den IND-Antrag (Investigational New Drug) für TSHA-102 bei pädiatrischen Patienten mit Rett-Syndrom genehmigt, und das Unternehmen erwartet die Verabreichung der Dosis an den ersten pädiatrischen Patienten im ersten Quartal 2024.
Über TSHA-102
TSHA-102 ist eine selbstkomplementäre intrathekal verabreichte AAV9-Gentransfertherapie, die sich in der klinischen Prüfung für das Rett-Syndrom befindet. TSHA-102 nutzt eine neuartige miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element (miRARE)-Technologie, die darauf ausgelegt ist, die MECP2-Konzentration im ZNS zellweise zu regulieren, ohne das Risiko einer Überexpression. TSHA-102 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowie den Rare Pediatric Disease-Status erhalten und wurde von der Europäischen Kommission als Orphan Drug eingestuft.
Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung, die durch Mutationen im X-chromosomalen MECP2-Gen verursacht wird, einem Gen, das für die neuronale und synaptische Funktion des Gehirns wesentlich ist. Die Störung ist gekennzeichnet durch Mehrfach Behinderungen, Kommunikationsverlust, Krampfanfälle, Verlangsamung und/oder Rückbildung der Entwicklung, motorische und respiratorische Beeinträchtigungen sowie eine verkürzte Lebenserwartung. Das Rett-Syndrom tritt hauptsächlich bei Frauen auf und ist eine der häufigsten genetischen Ursachen für schwere geistige Behinderungen. Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien, die die genetische Ursache der Krankheit behandeln. Das Rett-Syndrom, das durch eine pathogene/wahrscheinlich pathogene MECP2-Mutation verursacht wird, betrifft schätzungsweise zwischen 15.000 und 20.000 Patienten in den USA, der EU und Großbritannien.
Über Taysha Gentherapien
Taysha Gene Therapies (Nasdaq: TSHA) hat es sich zur Aufgabe gemacht, monogenetische ZNS-Erkrankungen zu beseitigen. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung von heilenden Medikamenten und streben eine schnelle Umsetzung unserer Behandlungen vom Labor ins Krankenbett an. Wir haben die bewährte Erfahrung unseres Teams in der Entwicklung und Vermarktung von Gentherapie-Medikamenten mit dem erstklassigen Gentherapieprogramm der UT Southwestern kombiniert. Gemeinsam nutzen wir unsere vollständig integrierte Plattform mit dem Ziel, das Leben von Patienten entscheidend zu verbessern. Weitere Informationen finden Sie unter www.tayshagtx.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Wörter wie „antizipiert“, „glaubt“, „erwartet“, „beabsichtigt“, „projiziert“, „plant“ und „zukünftig“ oder ähnliche Ausdrücke sollen vorausschauende Aussagen kennzeichnen. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten Aussagen über den potenziellen Nutzen und die klinische Entwicklung von TSHA-102, einschließlich des Zeitpunkts der Verabreichung an Patienten in klinischen Studien und der Verfügbarkeit von Daten aus klinischen Studien. Zukunftsgerichtete Aussagen beruhen auf den aktuellen Erwartungen des Managements und unterliegen verschiedenen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich und nachteilig von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Dementsprechend stellen diese zukunftsgerichteten Aussagen keine Garantie für zukünftige Leistungen dar, und Sie sollten sich nicht zu sehr auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Die Risiken in Bezug auf unser Geschäft werden in unseren Veröffentlichungen bei der Securities and Exchange Commission (SEC“) ausführlich beschrieben, einschließlich unseres Jahresberichts auf Formblatt 10-K für das am 31. Dezember 2022 endende Geschäftsjahr und unseres Quartalsberichts auf Formblatt 10-Q für das am 30. September 2023 endende Quartal, die beide auf der Website der SEC unter www.sec.gov abrufbar sind. Zusätzliche Informationen werden in anderen Unterlagen, die wir von Zeit zu Zeit bei der SEC einreichen, zur Verfügung gestellt. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich nur auf das Datum dieses Dokuments, und wir lehnen jede Verpflichtung zur Aktualisierung dieser Aussagen ab, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
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Source: Taysha Gene Therapies, Inc.