Taysha gab heute wichtige Informationen an mehreren Fronten bekannt: vorläufige Ergebnisse zu Patient Nr. 1 in ihrem Rett-Syndrom-Gentherapieprogramm; Genehmigung für den Beginn einer pädiatrischen klinischen Studie in den USA; Sicherung einer zusätzlichen Finanzierung zur Unterstützung der Entwicklung bis 2025.
Nach 6 Wochen wurde die Gentherapie gut vertragen, d.h. es wurden keine Sicherheitsbedenken festgestellt.
Beim ersten Teilnehmer wurde eine beeindruckende Wirksamkeit festgestellt, einschließlich einer Veränderung um 2 Punkte auf der Skala Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I), auf der der behandelnde Arzt die Veränderung gegenüber dem Zustand des Patienten vor der Behandlung bewertet. Die Veränderung wird auf einer 7-Punkte-Skala von 4 (keine Veränderung) bis zur Verschlechterung (5, 6, 7) oder Verbesserung (1, 2, 3) bewertet.
Diese Bewertung wurde mit einer Verringerung des Schweregrads des Rett-Syndroms anhand der CGI-S-Skala (Clinical Global Impression of Severity) verknüpft, bei der der Zustand des Patienten vom behandelnden Arzt auf einer 7-stufigen Skala bewertet wurde. Vor der Behandlung wurde der Teilnehmer mit einer 6, d. h. „schwer krank“, und nach der Behandlung mit einer 5, d. h. „deutlich krank“, bewertet. Dies ist das erste Mal, dass sich der Schweregrad des Rett-Syndroms nach einer Rett-Syndrom-Behandlung verbessert hat.
Bemerkenswert war auch die von den Eltern bewertete Verbesserung auf dem Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen mit einer Verbesserung von 23 Punkten gegenüber dem Ergebnis vor der Behandlung. Diese von den Eltern bewertete Skala hat einen Bereich von 90 Punkten. Der Teilnehmer hatte vor der Behandlung einen Wert von 52 und wurde zum ersten Zeitpunkt nach der Behandlung mit 29 Punkten bewertet.
Obwohl diese Ergebnisse ermutigend sind, muss darauf hingewiesen werden, dass es sich um die Ergebnisse eines einzigen Patienten handelt und dass sie vorläufig sind. Wir erwarten mit Spannung weitere Berichte von Taysha.
Wir sind stolz auf unsere wesentliche Rolle bei der Ermöglichung dieser klinischen Studie. Der RSRT hat die Gentherapie seit fast 15 Jahren strategisch unterstützt und mehr als 10 Millionen Dollar für Projekte bereitgestellt, die sich mit diesem Ansatz befassen. Im Rahmen unseres Gentherapie-Konsortiums gewährte der RSRT Steve Gray, PhD, der einen Mechanismus zur Kontrolle der MECP2-Expression entwickelt hat, der Teil des Taysha-Produkts ist, eine bedeutende Finanzierung.
Der RSRT-Trustee und Berater Adrian Bird, PhD, der das MECP2-„Mini-Gen“ entwickelt hat, das in der Taysha-Studie eingesetzt wird, erhielt ebenfalls eine bedeutende Finanzierung durch den RSRT über das MECP2-Konsortium.
Nichts von alledem würde ohne die Rett-Familien geschehen, die für RSRT Spenden sammeln, indem sie Veranstaltungen anführen, Crowdfunding betreiben und sich an ihre Netzwerke wenden. Dies ist das Ergebnis Ihrer Energie und Ihres Engagements, und wir sind Ihnen sehr dankbar dafür. Wir hoffen, dass sich noch mehr Rett-Familien den Bemühungen anschließen und Spenden sammeln werden, denn noch nie war es so wichtig, die finanziellen Mittel zu erhöhen, die so dringend benötigt werden, um die Heilung weiter voranzutreiben.
Wir möchten auch den Rett-Patienten und ihren Familien, die an dieser klinischen Studie teilnehmen, unsere tiefe Dankbarkeit aussprechen. Wir sind voller Bewunderung für ihren Pioniergeist.