Pressemitteilung: Rett Syndrome Research Trust beruft Randall L. Carpenter als wissenschaftlichen Leiter
- Februar 2016
Pressekontakt:
Monica Coenraads, Geschäftsführerin RSRT monica@rsrt.org 203.445.0041
Rett Syndrome Research Trust beruft Randall L. Carpenter als wissenschaftlichen Leiter
Der Rett Syndrome Research Trust (RSRT) freut sich anzukündigen, dass Randall L. Carpenter der Organisation in der Rolle als wissenschaftlicher Leiter beitritt. In dieser neu eingerichteten Position wird Dr. Carpenter, der seine Tätigkeiten am 1. März aufnimmt, dafür verantwortlich sein, grundlegende wissenschaftliche Entdeckungen auf Medikamente zu übertragen, welche das Leben von Personen mit dem Rett-Syndrom und MECP2-Störungen grundlegend verbessern werden. „Jede Entscheidung, die wir beim RSRT treffen“, sagt die Mitbegründerin und Geschäftsführerin Monica Coenraads, „wird mit einem Ziel vor Augen getroffen – und das ist, unsere Kinder zu heilen, so schnell wir können. Randy an Bord zu haben wird das Erreichen dieses Ziel drastisch beschleunigen.“
Dr. Carpenter beginnt seine Arbeit beim RSRT zu einer für die Forschung am Rett-Syndrom äußerst spannenden Zeit. Das Forschungsgebiet hat in den letzten Jahren ein explosives Wachstum erfahren. Hartnäckige Arbeit hat eine ganze Reihe möglicher Wirkungsziele für Medikamente hervorgebracht, einschließlich Behandlungsstrategien, die auf die grundlegende Ursache der Störung abzielen. Diese Erfolge haben Rett in das Scheinwerferlicht gerückt und ein bemerkenswertes Interesse an dieser Störung durch sowohl pharmazeutische als auch biotechnische Unternehmen geweckt. Jetzt, da die Grundlagen geschaffen wurden, die meisten davon durch eine Finanzierung des RSRT, ist es Zeit, die Entdeckungen aus den Laboren in die Kliniken zu tragen.
Weder die FDA noch ihr europäisches Äquivalent, die EMA (Zulassungsbehörden für Arzneimittel in den USA und Europa), haben jemals ein Medikament zur Behandlung des Rett-Syndroms zugelassen. Die erfolgreiche Zulassung eines Wirkstoffes erfordert die Bestimmung eines behördlichen Weges, welcher die Identifikation und Anwendung klarer Ergebnismaßstäbe für klinische Versuche einschließt. Besonders wichtig ist, dass auf diesem Weg auch das Design von klinischen Studien erläutert wird, welches der Seltenheit der Störung sowie der Herausforderung durch ein breites Spektrum der Symptome Rechnung trägt. Es ist ebenfalls entscheidend, die FDA über die Schwere der Störung und deren lähmende Symptome in Kenntnis zu setzen. Die Bestimmung eines solchen behördlichen Weges erfordert eine intensive und durchdachte Initiative, die Rett-Kliniker und Forscher, die Industrie, Investoren, die NHI (nationale Gesundheitsbehörde USA), die FDA sowie betroffene Familien gleichermaßen einschließt.
Durch seine ideale Mischung aus Kenntnissen in der Entwicklung von Wirkstoffen sowie seine Erfahrungen auf dem Gebiet der translationalen Medizin ist Dr. Carpenter in der günstigen Position, eine solche Initiative zu leiten. Seine mehr als 30-jährige Erfahrung in der Pharma- und Biotech-Industrie basiert auf Funktionen als Mitbegründer, Präsident und CEO bei Seaside Therapeutics, Präsident und CEO von Sention, Vizepräsident für klinische Forschung und Entwicklung sowie behördliche Angelegenheiten bei der Adolor Corporation und Mitglied des globalen therapeutischen Teams bei Astra Pain Control.
Dr. Carpenter hat in der Industrie Teams für translationale Medizin geleitet und war verantwortlich für acht erfolgreiche Einreichungen von IND (investigational new drug, neue Erprobungsmedikamente) bei der FDA sowie für Dutzende klinische Versuche. Dr. Carpenters Erfahrung mit der EMA und durchgeführte klinische Versuche in Europa werden ebenfalls sehr von Nutzen sein.
Über die Bestimmung des behördlichen Weges hinaus wird Dr. Carpenter das wachsende Forschungsportfolio des RSRT verwalten, für bestehende und neue Gelegenheiten an Universitäten und in der Industrie Prioritäten festlegen und Strategien entwickeln, um Lücken im aktuellen Forschungswissen zu schließen.
Gegenwärtig arbeitet Dr. Carpenter für den externen Beratungsvorstand für das Zentrum für translationale Neurowissenschaften am Boston Children’s Hospital, den wissenschaftlichen Beratungsvorstand der EU-AIMS und den Vorstand der Direktoren von Forum Pharmaceuticals. Außerdem hat er soeben seine vierjährige Mitgliedschaft im National Advisory Mental Health Council (nationaler Rat für geistige Gesundheitsanliegen USA) abgeschlossen.
Auf unserer Website können sie seine Profilseite finden.
Rett Syndrome Research Trust beruft Randall L. Carpenter als wissenschaftlichen Leiter
„Ich kenne Randy seit ungefähr zehn Jahren und bin immer wieder einmal zu ihm gekommen, um seinen Rat und neue Ideen zu finden. Ich könnte nicht glücklicher sein, dass er sich jetzt ausschließlich auf Rett und MECP2-Störungen konzentrieren wird. Nachdem er acht Jahre als CEO in einem Unternehmen verbracht hat, das Behandlungswege für Fragile X entwickelt, versteht Randy die Schwierigkeiten bei der Arbeit auf dem Gebiet der neuronalen Entwicklung und verfügt über die Fähigkeiten sowie die Eindringlichkeit, um die Rett-Gemeinde durch die wichtige nächste Phase zu leiten. Ich freue mich darauf, im Sinne aller Kinder und Erwachsenen, die an Rett und MECP2-Störungen leiden, eng mit ihm zusammen zu arbeiten.“
Monica Coenraads
Geschäftsführerin RSRT
„Jahrzehnte des Fortschritts auf dem Gebiet der Genetik und grundlegender Neurobiologie haben Technologien hervorgebracht, die es der Forschung zum ersten Mal ermöglichen, Erkenntnisse zur Entwicklung von Behandlungsmitteln bereitzustellen, die speziell auf die molekularen Mechanismen abzielen, welche dem Rett-Syndrom zugrunde liegen. Ich bin gespannt, mich dem RSRT zu diesem vielversprechenden Zeitpunkt anzuschließen, und freue mich darauf, Monica bei der Erweiterung der bereits mit zahlreichen Interessenvertretern bestehenden, Beziehungen zu helfen und neue, innovative Arbeitspartnerschaften zu schaffen sowie den Fortschritt der translationalen Medizin rasch zu erleichtern.“
Dr. Randall Carpenter
Wissenschaftlicher Leiter RSRT
„Ende letzten Jahres legte Monica dem Vorstand eine Empfehlung und einen Plan vor, einen wissenschaftlichen Leiter einzustellen. Wir bemerkten, dass die Einsätze durch ein höheres Interesse seitens der Industrie und durch eine wachsende Anzahl an Medikamentenzielen gestiegen waren. Der Zeitpunkt war richtig. Der RSRT führte eine intensive Suche durch, und wir sind glücklich, dass sie mit Randy in unserem Team ein Ende gefunden hat. Die Kombination aus Monicas Leidenschaft und Wissen über das Forschungsgebiet Rett und Randys Erfahrung wird eine exzellente Partnerschaft ermöglichen.“
Tony Schoener
Vorstandsvorsitzender RSRT
Der Rett Syndrome Research Trust beruft Randall L. Carpenter zum wissenschaftlichen Leiter
Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine genetisch bedingte neurologische Störung, die fast ausschließlich bei Mädchen auftritt. Es beginnt wie zufällig, allerdings typischerweise im Alter zwischen 12 und 18 Monaten, und es wird durch zufällige Mutationen am MECP2-Gen auf dem X-Chromosom verursacht. Das Rett-Syndrom hat schreckliche Folgen, weil es kleinen Mädchen die Sprache, den Gebrauch der Hände und normale Bewegung, häufig auch die Gehfähigkeit, nimmt. Wenn die Mädchen das Kindesalter erreichen, führt die Störung zu Beklommenheit, Krämpfen, Zittern, Atemschwierigkeiten und schwerwiegenden Verdauungsproblemen. Während ihre Körper leiden, wird angenommen, dass ihre kognitiven Fähigkeiten weitgehend intakt bleiben. Obwohl die meisten Kinder bis in das Erwachsenenalter überleben, brauchen sie Vollpflege rund um die Uhr.
Über die Störungen in Verbindung mit MECP2
Abgesehen vom Rett-Syndrom reicht das Spektrum der durch MECP2-Störungen verursachten Leiden von leichten Lernschwierigkeiten bis zu neonataler Enzephalopathie und syndromischer oder nicht syndromischer geistiger Behinderung. Das MECP2-Duplikationssyndrom wird dadurch verursacht, dass ein Abschnitt des X-Chromosoms (Xq28), auf dem sich auch das MECP2-Gen befindet, fälschlicherweise doppelt vorhanden ist. Die wichtigsten Phänotypen zeigen kindliche Hypotonie, Entwicklungsverzögerungen, Sprachverlust oder minimale Sprechfähigkeit, wiederkehrende Infektionen, fortschreitende Spastizität besonders an den unteren Gliedmaßen, Ataxie, autistische Eigenschaften und Krämpfe.
Über den Rett Syndrome Research Trust
Der Rett Syndrome Research Trust (RSRT) ist eine Non-Profit-Organisation mit einem höchst persönlichen und dringenden Auftrag: ein Heilungsweg für das Rett-Syndrom und verwandte MECP2-Störungen. Auf der Suche nach einer Heilmethode und effektiven Behandlungswegen arbeitet der RSRT an der Schnittstelle globaler wissenschaftlicher Aktivität. Wir ermöglichen das Voranschreiten von Erkenntnisgewinnen und treiben durch ständige Zusammenarbeit mit akademischen Wissenschaftlern, Klinikern, der Industrie, Investoren und betroffenen Familien innovative Forschung voran. Diese Beziehung beschleunigen die Entwicklung und Durchführung einer Forschungsagenda, welche weder die akademische Welt, noch die Industrie allein erreichen könnte. Der RSRT lehnt das traditionelle, isolierte Arbeiten der Labore ab und sucht, fördert und finanziert stattdessen Gemeinschaftsprojekte und Konsortien, in denen Wissenschaftler aus unterschiedlichen Disziplinen zusammenarbeiten. Seit 2008 hat der RSRT 34 Millionen Dollar für Forschungsprojekte bereitgestellt. Um mehr über den RSRT zu erfahren, besuchen Sie bitte auch www.ReverseRett.org.
RANDALL CARPENTER, M.D.
Wissenschaftlicher Leiter
Die berufliche Erfahrung von Dr. Carpenter umfasst die Bereitstellung grundlegender medizinischer Versorgung für unterversorgte Bevölkerungsschichten, die Durchführung klinischer und Grundlagenforschung sowie Führungspositionen in der akademischen Medizin und bei Pharma- und Biotech-Unternehmen. Erst kürzlich gründete er Seaside Therapeutics, um bahnbrechende wissenschaftliche Erkenntnisse voranzubringen und Behandlungsmittel zur Korrektur von molekularen Störungen zu entwickeln, welche die Anfälligkeit für geistige Behinderungen und Autismus fördern. Die Erfahrungen und das Wissen, das er gewonnen hat, verschaffen ihm eine unmittelbar wichtige Rolle beim RSRT. Zum Beispiel bieten seine Erfahrung beim Aufbau von Partnerschaften zwischen klinischen Experten, akademischen medizinischen Zentren, Wissenschaftlern, Gruppen zur Vertretung von Patienteninteressen, dem NIH sowie Merck und Roche Einblicke, um das Fachwissen eines breiten Spektrums von Interessenvertretern gezielt einzusetzen.
Er wirkte ebenso als Autor und leitender Untersuchungsbeauftragter bei Projekten zu UO1 translationaler Medizin, die gemeinsam von NIMH, NINDS, NICHD, Autism Speaks and FRAXA finanziert wurden, half beim Aufbau eines Netzwerkes für klinische Studien an Fragile X, beteiligte sich an Arbeitsgruppen des NIH/FDA und bewegte die FDA, regulatorische Anforderungen für die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung des Fragile X Syndroms zu definieren. Weiterhin engagiert er sich zusätzlich durch seine Zugehörigkeit zu den Beratergruppen des EU-AIMS und des Translational Neuroscience Center (Zentrum für translationale Neurowissenschaften) am Boston Children’s Hospital und als Forschungsmitarbeiter in der Abteilung für Hirn- und Kognitionswissenschaft am MIT.
Vor Seaside Therapeutics arbeitete Dr. Carpenter als Präsident und CEO von Sention, Vizepräsident für klinische Forschung und Entwicklung und behördliche Angelegenheiten bei der Adolor Corporation und als Mitglied des Teams von Astra Pain Control für das allgemeine therapeutische Gebiet. Während seiner Zeit in der Industrie leitete er Teams für translationale Medizin, die für 8 erfolgreiche Einreichungen neuer Erprobungsmedikamente (innovative new drugs, IND) und Dutzende klinische Studien für die FDA verantwortlich waren. Bevor er für die Industrie arbeitete, leitete er akademische Fakultätstreffen am Virginia Mason Medical Center, der Universität Washington und der Wake Forest University, wo er auf Anästhesiologie, den Umgang mit Schmerz und translationale Medizin spezialisiert war.
“Ich bin gespannt, mich dem RSRT zu diesem vielversprechenden Zeitpunkt anzuschließen und freue mich darauf, den Fortschritt rasch zu erleichtern.”
Randall Carpenter | Februar 2016