Liebe Rett-Syndrom-Gemeinde,
wir freuen uns, Ihnen heute mitteilen zu können, dass die FDA den Antrag von Neurogene auf ein neues Medikament (Investigational New Drug, IND) für NGN-401 für die Behandlung von Kindern mit Rett-Syndrom genehmigt hat. Bei NGN-401 handelt es sich um einen AAV-Gentherapiekandidaten, der pädiatrischen Patienten verabreicht werden soll und auf Neurogenes Genregulationstechnologie Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT) basiert. Die vollständige Pressemitteilung, die heute veröffentlicht wurde, finden Sie unter https://www.neurogene.com/news/.
Wir sind uns bewusst, dass Sie nach dieser Nachricht vielleicht einige Fragen haben. Der Zweck dieses Briefes ist es, einige dieser Fragen zu beantworten.
Zunächst möchte Neurogene der gesamten Rett-Syndrom-Gemeinschaft unseren Dank für die Teilnahme an der Umfrage des Rett Syndrome Research Trust (RSRT) und der International Rett Syndrome Foundation (IRSF) aussprechen. Innerhalb der ersten Stunden nach der Online-Stellung der Umfrage gingen fast 200 Antworten ein! Wir freuen uns über Ihre begeisterte Reaktion, die zu den Beiträgen der klinischen Rett-Syndrom-Experten und der FDA hinzukam, die uns bei der Planung der klinischen Studie, der Einreichung des IND-Antrags und bei unseren weiteren Erkenntnissen über die Auswirkungen des Rett-Syndroms auf die Betroffenen und ihre Familien geholfen haben. Wir sind auch den Rett-Syndrom-Patientenorganisationen in den USA, der International Rett Syndrome Foundation und dem Rett Syndrome Research Trust, dankbar für die Bereitstellung von Fachwissen und Beiträgen, die für das Erreichen dieses wichtigen Meilensteins entscheidend waren.
Was bedeutet eine genehmigte IND für eine klinische Studie?
-Die Freigabe einer IND durch die FDA ist ein wichtiger Meilenstein, um die Entwicklung einer neuen Prüfbehandlung voranzutreiben
-Das bedeutet, dass die US-amerikanische Aufsichtsbehörde FDA Neurogene die Genehmigung erteilt hat, eine klinische Studie mit der zu untersuchenden Gentherapie NGN-401 zu beginnen.
Welche Altersgruppe wird in dieser ersten klinischen Studie für NGN-401 untersucht?
-Diese erste klinische Studie wird die Gentherapie NGN-401 bei weiblichen Kindern mit Rett-Syndrom untersuchen.
-Weitere Einzelheiten werden bekannt gegeben, sobald die Rekrutierung beginnt.
Wird es auch eine klinische Studie für Jungen geben?
-Für diese erste klinische Studie hat die FDA den Beginn einer klinischen Studie an weiblichen Kindern mit Rett-Syndrom genehmigt.
-Entscheidungen über weitere klinische Studien werden der Rett-Gemeinschaft mitgeteilt, sobald die Informationen verfügbar sind.
Wie viele Teilnehmer werden in die klinische Studie einbezogen?
Diese erste klinische Studie wird eine begrenzte Anzahl von Teilnehmern umfassen; weitere Einzelheiten werden bekannt gegeben, sobald die Rekrutierung beginnt. Diese Details werden auf clinicaltrials.gov veröffentlicht, sobald sie verfügbar sind.
Wo wird die klinische Studie durchgeführt?
-Die klinische Studie wird in einem Krankenhaus (klinische Prüfstelle) in den USA durchgeführt und von einem Team medizinischer Experten geleitet, die über fundierte Kenntnisse der Gentherapie und Erfahrung in der Betreuung von Menschen mit Rett-Syndrom verfügen; es wird mehr als eine klinische Prüfstelle geben
-Neurogene wird über den aktuellen Stand der Dinge berichten, sobald die klinischen Prüfzentren bereit sind, mit der Aufnahme von Teilnehmern zu beginnen.
-Wir befinden uns in einem frühen Stadium der Zusammenarbeit mit den Aufsichtsbehörden, um die Möglichkeit weiterer klinischer Prüfzentren außerhalb der USA zu prüfen.
Studienzentren außerhalb der USA zu prüfen; zum jetzigen Zeitpunkt ist es verfrüht, weitere Informationen zu geben.
Wann wird die klinische Studie mit der Rekrutierung von Teilnehmern beginnen?
-Die klinische Phase-1/2-Studie mit NGN-401 zur Verabreichung an weibliche pädiatrische Patienten mit Rett-Syndrom wird im Jahr 2023 beginnen.
-Die klinischen Prüfzentren müssen mehrere Prozesse abschließen, bevor sie die erste Teilnehmerin aufnehmen und verabreichen können.
Da es sich bei der Gentherapie um ein neuartiges und komplexes Verfahren handelt, kann dies mehrere Monate dauern; in der Regel vergehen 6-12 Monate von der IND-Freigabe durch die FDA bis zur Verabreichung an den ersten Patienten
-Daher können wir zum jetzigen Zeitpunkt keinen genauen Zeitplan nennen.
-Sobald sich diese vorbereitenden Schritte dem Abschluss nähern, werden wir ein Update mit zusätzlichen Informationen geben
einschließlich des Zeitpunkts, zu dem die Aufnahme in die Studie beginnen wird.
Können sich Familien jetzt schon an jemanden wenden, um ihr Interesse an der Teilnahme an der klinischen Studie zu bekunden?
– Sobald Informationen über die Studienzentren verfügbar sind, werden wir die Kontaktinformationen an die Rett-Syndrom-Patientenorganisationen weitergeben sowie auf unserer Website und in den sozialen Medien veröffentlichen.
– Neurogene, als Sponsor der Studie, ist nicht in der Lage, eine Liste der interessierten Familien zu führen, da die Durchführung einer klinischen Studie regulatorischen, rechtlichen und Compliance-Standards unterliegt.
Wie kann Neurogene kontaktiert werden? Ist Neurogene in den sozialen Medien vertreten?
Die Kontaktinformationen von Neurogene lauten:
Telefonisch: +1-877-237-5020
Patienten und Angehörige können uns erreichen unter: patientinfo@neurogene.com
Gesundheitsdienstleister können uns erreichen unter: medicalinfo@neurogene.com
Unsere Website lautet: www.neurogene.com
Wir sind in den sozialen Medien auf folgenden Kanälen vertreten:
Neurogene Inc. Facebook-Seite: https://www.facebook.com/NeurogeneInc/
Neurogene Inc. Twitter-Handle: https://twitter.com/NeurogeneInc/
Neurogene Inc. LinkedIn-Profil: https://www.linkedin.com/company/NeurogeneInc
Das gesamte Neurogene-Team freut sich über die Möglichkeit, unser Forschungsprogramm voranzutreiben und unsere erste klinische Studie für das Rett-Syndrom zu beginnen. Wir wissen, dass Familien auf Behandlungsmöglichkeiten warten, daher werden wir unsere Arbeit mit einem Gefühl der Dringlichkeit fortsetzen. Wir werden aktuelle Informationen über die klinische Studie mit den Patientenorganisationen und über unsere sozialen Medienkanäle teilen. Wir werden Sie weiterhin mit Informationen versorgen, sobald diese verfügbar sind. Wir sind Ihnen sehr dankbar für die Einblicke, die Sie in unsere Arbeit einfließen lassen; es ist uns eine Ehre, mit dieser großartigen Gemeinschaft zusammenzuarbeiten.
Mit freundlichen Grüßen,
Kimberly Trant, RN, MBA
Geschäftsführerin, Patientenvertretung und -mitwirkung
