NOVARTIS BEENDET IHR RETT-SYNDROM-GENERSATZPROGRAMM

Novartis hat diese Information mit uns geteilt:

„Der Weg, neue Therapien vom Labor zum Patienten zu bringen, ist komplex, und unser Team arbeitet mit einem Sinn für Dringlichkeit, einem Bedürfnis nach Flexibilität und Innovation sowie der Fähigkeit, Herausforderungen in einem sich entwickelnden Wissenschaftsbereich anzunehmen – und erfolgreich zu meistern.

„In diesem Zusammenhang haben wir die Entscheidung getroffen, die Entwicklung von OAV201 für das Rett-Syndrom einzustellen. Bei der Prüfung des Programms für die Einreichung des IND-Antrags hat sich herausgestellt, dass die Gesamtheit der präklinischen Daten keinen Weg für diesen Entwicklungskandidaten zu klinischen Versuchen am Menschen zulässt. Diese Entscheidung ist nicht auf Sicherheitsbedenken zurückzuführen, die im präklinischen Programm festgestellt wurden. Um das Wissen auf dem Gebiet der AAV-Gentherapie zu erweitern, planen wir, die relevanten Daten bis zum Ende des Jahres zu veröffentlichen. Wir sind uns bewusst, dass diese Aktualisierung für die Patientengemeinschaft des Rett-Syndroms besonders enttäuschend sein wird, und wir sind weiterhin entschlossen, therapeutische Optionen zu untersuchen.“

Die IND-Einreichung bezieht sich auf den FDA-Antrag für ein neues Arzneimittel, der erforderlich ist, bevor ein neues Medikament in die klinische Prüfung gehen kann. AAV steht für Adeno-assoziierte Viren, die für den Transport von Genen in Zellen verwendet werden.

Novartis wird zu einem späteren Zeitpunkt eine umfassendere aktuelle Erklärung an die Rett Patientengemeinschaft abgeben.

Alle bei RSRT sind enttäuscht, dass es eine Option weniger für unsere Community gibt. Wir sind jedoch auf diese Art von Situationen vorbereitet, indem wir mehrere Heilungsansätze parallel vorantreiben.

Das Rett-Programm von Taysha Gene Therapies ist weiterhin auf Kurs, und es gibt auch Genersatzprogramme von Unternehmen, die ihre Rett-Programme noch nicht öffentlich gemacht haben.

RSRT ist so engagiert wie immer, so leidenschaftlich wie immer und so optimistisch wie immer, wenn es darum geht, unser Ziel zu erreichen – eine Heilung.