Neurogene treibt ein Rett-Genaustauschprogramm voran, das durch den RSRT seinen Anfang genommen hat
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Chief Executive Officer
Rett Syndrome Research TrusHeute ist ein aufregender Tag für die Rett-Syndrom-Gemeinschaft: Das biopharmazeutische Unternehmen Neurogene gab bekannt, dass die Firma ein Genaustauschprogramm für das Rett-Syndrom verfolgt. Die Ankündigung fällt mit einer Präsentation zusammen, die der wissenschaftliche Leiter des Unternehmens, Stuart Cobb, PhD, heute Nachmittag auf der Jahrestagung der American Society for Gene and Zelltherapie, die in Washington, D.C., gibt.
Das Neurogene Rett-Programm mit der Bezeichnung NGN-401 ist ein Genaustauschprogramm, bei dem das MECP2-Gen mit einer neuartigen Technologie eingesetzt wird, die es ermöglicht, die Menge des von dem Gen gebildeten Proteins zu regulieren, um hohe Werte zu vermeiden. NGN-401 wird voraussichtlich durch Injektion in die Hirnventrikel verabreicht. Diese Art der Injektion wird als ICV (kurz für intrazerebroventrikulär) bezeichnet.
Neurogene wurde 2018 von Rachel McMinn, PhD, gegründet. Sie besuchte mich im März dieses Jahres und erzählte mir von ihrer Vision für das Unternehmen. Ich war beeindruckt von ihrer Leidenschaft und ihrem Tatendrang. Sie sagte mir, sie wolle ein Unternehmen aufbauen, das die Bedürfnisse der Patienten in den Mittelpunkt stellt, und ich glaubte ihr. Ihr Bruder leidet an einer neurologischen Erkrankung, und sie weiß aus erster Hand, mit welchen Herausforderungen die Patienten und ihre Familien zu kämpfen haben.
Ihr Besuch bei mir folgte auf ein Treffen, das RSRT in Edinburgh, Schottland, zwischen Rachel, Stuart und Adrian Bird, PhD, und dem Chief Medical Officer von RSRT, Randy Carpenter, MD, organisiert hatte. Kurz nach diesem Treffen kam Stuart zu Neurogene und teilte seine Zeit zu gleichen Teilen auf die Leitung seines Labors an der Universität von Edinburgh und das Unternehmen auf.
Ich hoffte natürlich, dass die Tatsache, dass Stuart diese wichtige Rolle bei Neurogene innehat, dazu beitragen würde, das Rett-Syndrom als eine Krankheit zu etablieren, mit der sich das Unternehmen befassen würde. Das ist eingetreten, und heute beginnt die Hoffnung aufzugehen.
Der Name Stuart Cobb wird vielen von Ihnen bekannt sein. Seine Bekanntschaft mit dem Rett-Syndrom verdankt er Adrian Bird als Co-Autor des inzwischen berühmten Umkehrexperiments, in dem nachgewiesen wurde, dass die Rett-Symptome bei Mäusen reversibel sind. Mit einer RSRT-Finanzierung von fast 3 Millionen Dollar hat Stuart Cobb eine Reihe von Strategien erforscht, um die Konzentration des MECP2-Proteins im Gehirn zu erhöhen, darunter Genersatz, RNA-Trans-Splicing und Proteinersatz.
Zusammen mit Steve Gray, PhD, Brian Kaspar, PhD, und Gail Mandel, PhD, war er eines der vier Mitglieder des ursprünglichen Gentherapie-Konsortiums des RSRT. Bemerkenswert ist, dass alle wissenschaftlichen Rett-Programme dieser vier Wissenschaftler inzwischen in Unternehmen übergegangen sind. Das Programm von Steve Gray wurde von Taysha Gene Therapies lizenziert, das von Brian Kaspar von AveXis (das später von Novartis eingestellt wurde), das von Stuart Cobb von Neurogene und das von Gail Mandel von Vico Therapeutics.
Die heutige Ankündigung ist ein hervorragendes Beispiel für den Einfluss der Familien, die Spenden für den RSRT sammeln, und Ihren Spenden. Sie haben es dem RSRT ermöglicht, 7 Millionen Dollar für diese vier Forscher bereitzustellen. Diese Gelder werden nun von diesen Unternehmen eingesetzt, um klinische Studien zu entwickeln und, wie wir hoffen, in nicht allzu ferner Zukunft das Leben unserer Kinder zu verändern. Dies ist auch eine Gelegenheit für mich, dem RSRT-Vorstand für sein Vertrauen in unser Team zu danken, ebenso wie internationalen Rett-Organisationen wie Reverse Rett in Großbritannien, der Rett Syndrome Research & Treatment Association in Israel und Rett Syndrome Deutschland, die unsere Bemühungen um den Genaustausch besonders unterstützt haben. Ohne diese sehr wichtigen Partner wären wir nicht da, wo wir jetzt sind.
Die Entwicklung eines genetisch basierten Medikaments ist schwierig und riskant. Ich bin begeistert, dass wir jetzt ein achtes Unternehmen haben, das sein Rett-Programm mit Nachdruck vorantreibt. Je mehr Entwicklungsprogramme in der Pipeline sind, desto besser ist es für unsere Gemeinschaft.
Bitte schließen Sie sich mir an, wenn ich Neurogene in unserer Gemeinschaft willkommen heiße und ihnen viel Erfolg wünsche.
Weitere Informationen finden Sie im Folgenden:
– Die Pressemitteilung des RSRT