NEUROGENE TEILT DER RETT-COMMUNITY WICHTIGE INFORMATIONEN ÜBER DIE KLINISCHE GENTHERAPIE-STUDIE MIT

• Monica Coenraads
  Chief Executive Officer
  Rett Syndrome Research Trust

im Januar gab Neurogene bekannt, dass die FDA ihren Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für eine klinische Gentherapie-Studie für das Rett-Syndrom genehmigt hat. Dies war ein Moment, auf den wir bei RSRT lange hingearbeitet und auf den wir uns gefreut hatten. Nun freuen wir uns, ein heute veröffentlichtes Schreiben von Neurogene an die Rett-Gemeinschaft zu veröffentlichen, das wichtige neue Informationen über die klinische Studie enthält. Zu den wichtigsten Punkten des Briefes gehören:

• Die Altersspanne der Studienteilnehmer wird 4 bis 10 Jahre betragen.
• In der ersten Phase der klinischen Studie werden fünf Teilnehmer aufgenommen. Neurogene geht davon aus, dass im weiteren Verlauf der Studie weitere Teilnehmer aufgenommen werden.
• Die Rekrutierung soll im Sommer oder Herbst dieses Jahres beginnen.
• Die Studie wird sich auf Teilnehmer beschränken, die in den USA leben. Neurogene prüft die Möglichkeit zusätzlicher klinischer Studienzentren außerhalb der USA.
• Derzeit können keine Teilnehmer in die Studie aufgenommen werden, die Trofinetid einnehmen oder eingenommen haben.
• Lesen Sie bitte das gesamte Schreiben von Neurogene hier.

Noch vor ein paar Jahren hätten wir von einer klinischen Studie zur Gentherapie des Rett-Syndroms nur träumen können. Die Tatsache, dass sie stattfindet und dass die Details der Studie noch ausgearbeitet werden, ist ein Zeichen für die bemerkenswerten Fortschritte, die mit potenziellen genetischen Medikamenten für Rett gemacht werden. Wie immer sind wir unseren Spendern und den Familien, die Spenden für die RSRT sammeln, sehr dankbar dafür, dass sie diese Fortschritte möglich machen. Wir freuen uns darauf, Ihnen in den kommenden Monaten weitere Informationen über die klinische Studie zukommen zu lassen.

Die deutsche Übersetzung des Schreibens von Neurogene finden Sie hier:

Liebe Rett-Syndrom-Gemeinde,
Anfang dieses Jahres teilte Neurogene mit, dass die FDA unseren IND-Antrag (Investigational New Drug) für die Gentherapie NGN-401 zur Behandlung von weiblichen Kindern mit Rett-Syndrom genehmigt hat. Bei NGN-401 handelt es sich um eine AAV-Gentherapie (Adeno-assoziiertes Virus), bei der die EXACT-Technologie (Expression Attenuation via Construct Tuning) von Neurogene zur Genregulation eingesetzt wird. NGN-401 enthält ein humanisiertes MECP2-Gen in voller Länge, das darauf ausgelegt ist, therapeutische Mengen des MECP2-Proteins zu exprimieren und gleichzeitig eine Überexpression zu vermeiden.
Seit dieser Ankündigung haben wir Anfragen aus der Öffentlichkeit erhalten, die zusätzliche Informationen über die klinische Studie wünschen. Der Zweck dieses Schreibens ist es, zusätzliche Details zu liefern. Im Folgenden finden Sie häufig gestellte Fragen, die wir erhalten haben:
Welche Altersgruppe wird in dieser ersten klinischen Studie für NGN-401 untersucht?
– In dieser klinischen Studie wird die Gentherapie NGN-401 bei weiblichen Patienten mit einer bestätigten Diagnose des typischen Rett-Syndroms im Alter von 4-10 Jahren untersucht.
Wird es eine klinische Studie für ein breiteres Altersspektrum oder für Jungen geben?
– Die Ergebnisse dieser klinischen Studie werden als Grundlage für Entscheidungen über weitere klinische Studien oder die Erweiterung der Aufnahmekriterien dienen.
Wie viele Teilnehmer werden in die klinische Studie aufgenommen, und werden alle Teilnehmer NGN-401 erhalten?
– In dieser ersten Phase der klinischen Studie werden 5 Teilnehmer aufgenommen.
– Mit dem Fortschreiten der klinischen Studie werden voraussichtlich weitere Teilnehmer aufgenommen.
– Alle Teilnehmer erhalten die zu untersuchende Gentherapie NGN-401.
Wo wird die klinische Studie durchgeführt?
– Wir können noch keine endgültigen Angaben zu den Standorten der klinischen Studie machen, da die Vorbereitungen und die logistischen Absprachen mit den Standorten Zeit in Anspruch nehmen.
– Die klinische Studie wird in Krankenhäusern (klinischen Studienzentren) in den USA durchgeführt und von einem Team medizinischer Experten geleitet, die über umfassende Kenntnisse der Gentherapie und Erfahrung in der Betreuung von Menschen mit Rett-Syndrom verfügen.
Können Familien, die außerhalb der Vereinigten Staaten leben, an der klinischen Studie in den USA teilnehmen?
– Zum jetzigen Zeitpunkt nicht. Wir befinden uns noch in einem frühen Stadium der Zusammenarbeit mit den Aufsichtsbehörden, um die Möglichkeit zusätzlicher klinischer Studienzentren außerhalb der USA zu prüfen. Wir werden weitere Informationen zur Verfügung stellen, sobald sie verfügbar sind.
Müssen die Familien in der Nähe der Klink wohnen?
– Familien, die an der klinischen Studie teilnehmen, müssen mindestens in den ersten drei Monaten nach der Verabreichung in der Nähe des Prüfzentrums wohnen.
– Das Wohnen in der Nähe der Klink ist wichtig für die Überwachung der Sicherheit und wird den Alltag der Familien weniger stören, da im Verlauf der Studie mehrere persönliche Kontrollbesuche erforderlich sind.
Wann wird mit der Zulassung von Teilnehmern für die klinische Studie begonnen?
– Wir gehen davon aus, dass die Studie im Sommer/Herbst 2023 beginnen wird.

Dürfen Teilnehmer an der klinischen Studie Trofinetid einnehmen oder an einer anderen klinischen Studie teilnehmen?
– Derzeit können Teilnehmer, die Trofinetid einnehmen oder eingenommen haben oder an einer anderen klinischen Studie teilnehmen, nicht in diese klinische Studie aufgenommen werden.
Wann wird Neurogene weitere Einzelheiten über die klinische Studie bekannt geben?
– Sobald die klinische Studie für die Einschreibung geöffnet ist, werden wir eine weitere Mitteilung an die Öffentlichkeit senden.
– Einzelheiten werden auch auf www.clinicaltrials.gov bekannt gegeben, einschließlich der Klinik(en) und des/der Orte(s).
Können sich Familien schon jetzt an jemanden wenden, um ihr Interesse an der Teilnahme an der klinischen Studie zu bekunden?
– Die Einzelheiten zu den klinischen Prüfzentren sind noch nicht verfügbar, und es gibt noch keine Möglichkeit, mit einem Zentrum Kontakt aufzunehmen.
– Die Zentren müssen erst über die entsprechenden Verfahren, Schulungen, Ressourcen und Mitarbeiter verfügen, bevor sie
Interesse von Familien entgegennehmen können.
– Neurogene, als Sponsor der Studie, kann aus
rechtlichen und gesetzlichen Bestimmungen im Zusammenhang mit der Durchführung einer klinischen Studie keine Liste interessierter Familien führen.
Wie kann Neurogene kontaktiert werden? Ist Neurogene in den sozialen Medien vertreten?
Die Kontaktinformationen von Neurogene lauten:
– Telefonisch: +1-877-237-5020
– Patienten und Angehörige können uns erreichen unter: patientinfo@neurogene.com
– Gesundheitsdienstleister können uns erreichen unter: medicalinfo@neurogene.com
– Unsere Website lautet: www.neurogene.com

Wir sind in den sozialen Medien auf den folgenden Kanälen vertreten:
– Neurogene Inc. Facebook-Seite: https://www.facebook.com/NeurogeneInc/
– Neurogene Inc. Twitter-Handle: https://twitter.com/NeurogeneInc/
– Neurogene Inc. LinkedIn-Profil: https://www.linkedin.com/company/NeurogeneInc

Wir sind Ihnen sehr dankbar für Ihre Geduld, während wir uns bemühen, die Aufnahme in die klinische Studie so bald wie möglich zu beginnen. Wir sind auch dankbar für die Fragen und das Interesse, das wir seit der Bekanntgabe der IND-Genehmigung für NGN- 401 erhalten haben. Wir verpflichten uns, Sie mit Informationen zu versorgen, sobald diese verfügbar sind. Wir werden die Rett-Syndrom-Gemeinschaft und die Patientenorganisationen auf unserer Website und über unsere sozialen Medienkanäle über künftige Updates zur klinischen Studie informieren.

Mit freundlichen Grüßen,
Kimberly Trant, RN, MBA
Geschäftsführerin, Patientenfürsprache und Engagement