Neurogene gibt Zwischenergebnisse der klinischen Gentherapie-Studie bekannt
Heute veranstaltete Neurogene einen Webcast, um die vorläufigen Ergebnisse ihrer pädiatrischen klinischen Studie zur Gentherapie NGN-401 gegen das Rett-Syndrom vorzustellen. Hier sind einige Höhepunkte. Bitte beachten Sie die untenstehenden Links.Die gesicherten Ergebnisse von 5 Patienten, die eine niedrig dosierte Gentherapie erhielten, und 2 Patienten, die eine hohe Dosis erhielten.
- Keine unerwarteten Sicherheitsbedenken
- Bereits bekannte Nebenwirkungen der Gentherapie (z. B. Leberfunktionstests) verschwanden mit einer Steroidbehandlung
- Keine Anzeichen einer MECP2-Überexpression, was darauf hindeutet, dass die EXACT-Regulierung wie erwartet funktioniert
- Keine Probleme mit dem Verfahren der intrazerebroventrikulären Injektion (ICV) (direkte Injektion in die Hirnventrikel)
Während des Webcasts teilte Neurogene mit, dass bei dem dritten Teilnehmer, der vor kurzem mit einer hohen Dosis behandelt wurde, ein neues behandlungsbedingtes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis aufgetreten ist, das allerdings mit den bekannten Risiken der AAV-Gentherapie übereinstimmt. Dieser Patient wurde vor kurzem behandelt und war nicht in der heute vorgestellten Sicherheits- oder Wirksamkeitsanalyse enthalten.
Dies sind die Ergebnisse der Wirksamkeit bei 4 Patienten, die eine niedrig dosierte Gentherapie erhielten (der 5. Patient wurde vor 1 Monat behandelt und wurde nicht berücksichtigt).
- Alle Patienten haben ihre Fähigkeiten verbessert
- Keine Anzeichen für einen Rückgang der Verbesserungen
- Erstes Beispiel dafür, dass Kinder mit Rett in der Lage sind, Fähigkeiten zu erlernen, die man im Vergleich zum natürlichen Verlauf der Krankheit nicht erwarten würde
- Es ist nicht überraschend, dass das Erlernen von neuen Fähigkeiten Zeit braucht, da wir nicht erwarten würden, dass die Kinder diese Fähigkeiten schneller erlangen als ein normal entwickeltes Kind
Neurogene wird eine weitere Studie für Erwachsene mit 3 Patienten hinzufügen, die eine hohe Dosis erhalten.
Wir hoffen und erwarten, dass mit der Zeit größere Verbesserungen eintreten werden.
Das Neurogene-Programm wurde durch den RSRT ins Leben gerufen, und wir freuen uns, dass es sich so positiv entwickelt. Wir sind allen Familien und ihren Organisationen dankbar, die Spendengelder gesammelt und damit die Entwicklung dieser Arbeit ermöglicht haben.
Unser Dank gilt auch den engagierten Familien und Kindern, die an der Studie teilnehmen. Wir danken allen Mitarbeitern von Neurogene für ihr Engagement und ihre Leidenschaft und gratulieren ihnen zu diesem ersten Erfolg. Weiter so und auf zum nächsten Schritt!
Wir hoffen und gehen davon aus, dass mit der Zeit größere Verbesserungen eintreten werden.