Mit schwerem Herzen
An die geliebten Eltern und alle, die ein Kind mit Rett-Syndrom lieben,
Wir sind zutiefst betrübt, Ihnen mitteilen zu müssen, dass das Mädchen, das an der klinischen Studie von Neurogene teilgenommen hat und bei dem Komplikationen aufgetreten sind, verstorben ist.
Das Update von Neurogene für die Rett-Syndrom-Gemeinschaft ist unten verlinkt. Wir schließen uns Ihnen allen im Gebet und in Gedanken für dieses außergewöhnlich tapfere Mädchen an und sprechen ihrer Familie und ihren Angehörigen unser tiefstes Beileid aus. Dies ist eine traurige Zeit für unsere gesamte Gemeinschaft. Unsere Liebe und Bewunderung für alle anderen Familien und ihre Kinder ist ergreifender denn je.
Liebe Rett-Syndrom-Gemeinde,
Anfang dieser Woche teilten wir mit, dass sich ein Mädchen, das die 3E15 vg-Dosis der Gentherapie NGN-401 in unserer laufenden klinischen Phase 1/2-Studie für das Rett-Syndrom erhalten hatte, in einem kritischen Zustand befand. Tragischerweise ist sie an den Komplikationen eines seltenen und lebensbedrohlichen hyperinflammatorischen Synchronisationszustands verstorben, der mit einer systemischen Exposition gegenüber hohen Dosen von AAV-Gentherapien einhergeht. Das gesamte Neurogene-Team spricht ihrer Familie und ihren Angehörigen sein tiefstes Beileid aus und wünscht ihnen viel Kraft, um das Leben ohne ihr geliebtes Kind zu überstehen. Dies ist für alle ein trauriger Zeitpunkt, aber Neurogenes Ziel, neue Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität der vom Rett-Syndrom betroffenen Menschen zu entwickeln, ist ungebrochen.
Wir möchten Ihnen versichern, dass sich an den Plänen für die klinische Studie NGN-401, die wir in unserem Schreiben vom 18. November mitgeteilt haben, nichts geändert hat. Wir werden das NGN-401-Programm mit der Dosis von 1E15 vg in der Pädiatrie, bei Jugendlichen und Erwachsenen weiter vorantreiben. Wie bereits mitgeteilt, aktualisieren wir das Protokoll der klinischen Studie, um die 3E15 vg-Dosis zu entfernen.
Wir möchten unser Engagement für die Patientensicherheit bekräftigen. Bei den Teilnehmern der klinischen Studie, die NGN-401 in einer Dosis von 1E15 vg erhielten, gab es keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) und alle behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (AEs) waren mild. Das seltene hyperinflammatorische Syndrom wurde im Bereich der AAV-Gentherapie bisher nur bei höheren Dosen als unserer 1E15 vg-Dosis berichtet. Darüber hinaus wollen wir wichtige Erkenntnisse über diese seltene Immunreaktion weitergeben, um die Wissenschaft und Sicherheit der AAV-Gentherapie voranzubringen.
Neurogene ist motiviert durch die Fortschritte, die bei denjenigen, die die 1E15 vg-Dosis erhalten haben, in verschiedenen Bereichen des Rett-Syndroms festgestellt wurden, und verfügt über die Ressourcen, NGN-401 für die Rett-Syndrom-Gemeinschaft voranzutreiben.
Hochachtungsvoll,
Rachel McMinn, Ph.D.
Gründerin und geschäftsführende Direktorin