DETAILS ZUR NEUROGENE-GENTHERAPIE-STUDIE JETZT AUF CLINICALTRIAL.GOV
Allein in den letzten acht Tagen gab es zwei aufregende Neuigkeiten zur Gentherapie. Letzten Montag gab Taysha Gene Therapies bekannt, dass der erste Patient in ihrer klinischen Studie behandelt wurde. Heute gibt Neurogene neue Informationen über seine klinische Gentherapie-Studie bekannt, die jetzt auf ClinicalTrial.gov zu finden ist, einschließlich der Standorte, an denen die Studie stattfinden wird, und eines Briefes an die Rett-Gemeinschaft.
Der RSRT arbeitet seit über einem Jahrzehnt sehr eng mit Prof. Dr. Stuart Cobb zusammen und hat seinem Labor an der Universität Edinburgh Millionen von Dollar für die Forschung zur Verfügung gestellt, die zur Entwicklung der Gentherapie geführt hat, die in der Neurogene-Studie eingesetzt wird. Dr. Cobb wurde zum wissenschaftlichen Leiter von Neurogene ernannt, nachdem er vom RSRT dem CEO von Neurogene, Dr. Rachel McMinn, vorgestellt worden war. Wir sind allen Mitarbeitern von Neurogene für ihr Engagement und ihre Investitionen in das Rett-Syndrom-Gentherapieprogramm dankbar.
Diese Nachricht ist auch das greifbare Ergebnis der Großzügigkeit unserer Spender und der Aktionen so vieler Eltern, Großeltern und Familien, die Spenden für RSRT gesammelt haben. Die von Ihnen gespendeten und gesammelten Gelder haben eine entscheidende Rolle dabei gespielt, dies zu ermöglichen. Ich erinnere unsere Gemeinschaft daran, dass unsere Arbeit noch lange nicht getan ist. Ich kann das nicht genug betonen. Erst wenn wir über ein genetisch basiertes Medikament verfügen, das für alle unsere Angehörigen eine deutliche Verbesserung darstellt, haben wir unser Ziel erreicht. Dieser Tag ist noch nicht gekommen, aber er wird früher kommen, wenn noch mehr Familien aktiv werden.
Die Erfolgsbilanz des RSRT bei der Förderung genetischer Arzneimittel ist unbestreitbar. Schließen Sie sich unseren Bemühungen an und werden Sie Teil dieser aufregenden Dynamik.
Monica Coenraads
CEO
