Pressemitteilung von AveXis/Novartis zu AVXS-201
von RSRT | 22. August 2019
Unsere Community hat die Nachrichten von AveXis/Novartis bezüglich des Beginns der klinischen Prüfung von AVXS-201, einem Gentherapie-Produkt für das Rett-Syndrom, mit Spannung erwartet. Wir haben nun Antworten darauf, warum die Studie noch nicht begonnen hat. Unten sehen Sie eine Erklärung der Rett Gemeinschaft, die von AveXis/Novartis herausgegeben wurde, sowie eine Stellungnahme von RSRT. Für diejenigen, die zusätzliche Informationen und Perspektiven suchen, haben wir unten auch einige Links eingefügt.
AVEXIS STELLUNGNAHME: 
Liebe Rett-Syndrom-Gemeinschaft,
Vielleicht haben Sie in den letzten Nachrichten gesehen, dass die FDA am Dienstag, dem 6. August 2019, eine Erklärung veröffentlicht hat, in der sie auf Datenprobleme im Zusammenhang mit dem Antrag auf Zulassung von Zolgensma® (onasemnogenes abeparvovec-xioi) eingeht, einer Gentherapie für Patienten unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die derzeit auf dem Markt ist. Sowohl die FDA als auch AveXis unterstützen die fortgesetzte Anwendung von Zolgensma aufgrund der Gesamtheit der Evidenz, die die allgemeine Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma belegt. Wir haben und werden weiterhin in enger Zusammenarbeit mit der FDA daran arbeiten, unseren Zulassungsantrag angemessen zu aktualisieren und identifizierte Qualitätslücken zu schließen. Wir haben nach wie vor volles Vertrauen in die Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit von Zolgensma.
Aufgrund der Bedenken hinsichtlich der Datenintegrität im Zusammenhang mit einem spezifischen Tierversuchsverfahren, das bei der Entwicklung von Zolgensma angewandt wurde und im Antrag enthalten ist, haben wir beschlossen, auch die Datenqualität und die Übereinstimmung mit den präklinischen Arbeiten zu überprüfen, die für AVXS-201, unseren Rett-Syndrom-Gentherapiekandidaten, durchgeführt wurden. Aus Vorsicht und um sicherzustellen, dass wir über ein robustes Datenpaket für die FDA verfügen, haben wir uns entschieden, weitere entscheidende präklinische Studien sowie neue Qualitätskontrollen zu wiederholen und hinzuzufügen. Sobald diese Studien abgeschlossen sind, werden wir den überarbeiteten IND-Antrag (Investigational New Drug Application) bei der FDA einreichen, mit dem Ziel, rasch zu klinischen Studien an Rett-Syndrom-Patienten überzugehen. Wir gehen davon aus, dass die Durchführung dieser zusätzlichen Studien und der Abschluss der IND bis Mitte 2020 dauern wird. Zu diesem Zeitpunkt werden wir in der Lage sein, der Rett-Syndrom-Gemeinschaft weitere Updates zur Verfügung zu stellen.
Wir sind uns bewusst, dass diese Neuigkeiten Besorgnis und Enttäuschung hervorrufen werden. Bitte seien Sie sich bewusst, dass AveXis weiterhin fokussiert und unerschütterlich in unserem Engagement für das Rett-Programm und für die Gewährleistung eines Höchstmaßes an Transparenz und Integrität gegenüber den von uns betreuten Patienten und Leistungserbringern sowie den Gesundheitsbehörden bleibt.
„Das Rett-Syndrom bleibt weiterhin ein Hauptschwerpunkt für AveXis, und wir sind uns der hohen Dringlichkeit bewusst, die klinischen Studien für AVXS-201 voranzutreiben. Wir freuen uns darauf, ein vertrauenswürdiges Mitglied der Rett-Syndrom-Gemeinschaft zu sein und mit Patienten, Fürsprechern, Ärzten und Aufsichtsbehörden zusammenzuarbeiten, um die klinischen Auswirkungen der Gentherapie für diese verheerende Krankheit besser zu verstehen. – Dave Lennon, Präsident von AveXis
Wir wollten auch mitteilen, dass Page Bouchard, DVM, mit Wirkung vom 5. August 2019 zum Senior Vice President of Research und Chief Scientific Officer, AveXis, ernannt wurde. Dr. Bouchard ist ein Industrieveteran mit einer 27-jährigen Erfahrung in weit über 100 Forschungsprogrammen für neue Arzneimittel und Dutzenden von Anträgen für Zulassungsanträge für neue Arzneimittel/Biologika. Er ist seit 10 Jahren bei Novartis tätig und war zuletzt Global Head of Preclinical Safety der Novartis Institutes for BioMedical Research (NIBR). Er leitet das Management-Team, das für unser Rett-Programm verantwortlich ist.
Mit freundlichen Grüssen,
Das AveXis-Team
RSRT STATEMENT:
Wir alle bei RSRT waren schockiert und enttäuscht, als wir die am 6. August veröffentlichte Erklärung der FDA bezüglich der Datenmanipulation durch AveXis/Novartis für ihr Gentherapieprodukt für spinale Muskelatrophie, Zolgensma, lasen. Im Vordergrund stand die Frage, wie sich diese Enthüllung auf die Entwicklung von AVXS-201, dem Rett-Syndrom-Gentherapieprodukt, auswirken würde, so dass wir die nächsten Wochen damit verbrachten, Informationen zu sammeln. Am 22. August gab AveXis/Novartis eine Erklärung an die Rett-Syndrom-Gemeinschaft ab.
Der von Zolgensma ausgehende Datenmanipulationsfall bedeutet eine Verzögerung des Beginns der klinischen Rett-Studie um ein Jahr oder länger. Angesichts der Tatsache, dass diese Studie kurz vor dem Beginn stand und dass die Zeit für unsere Kinder von entscheidender Bedeutung ist, ist die Verzögerung ein Rückschlag für unsere Gemeinschaft. Wir sind jedoch ermutigt, dass AVXS-201 für AveXis/Novartis weiterhin oberste Priorität hat.
Wir haben mit der Führung von AveXis gesprochen, darunter auch mit dem Präsidenten Dave Lennon, und sind dabei, ein Treffen mit dem neuen Chief Scientific Officer Page Bouchard zu arrangieren. Das RSRT verfügt über umfangreiche und langjährige Beziehungen und Ressourcen in der wissenschaftlichen und klinischen Gemeinschaft sowie über ein tiefes Verständnis der wissenschaftlichen Landschaft von Rett. In der Erkenntnis, dass die der Studie zugrunde liegende Wissenschaft rigoros validiert werden muss, hat das RSRT AveXis/Novartis versichert, dass wir alles tun werden, damit AVXS-201 so schnell wie möglich die Klinik erreicht.
Eines der Grundprinzipien von RSRT ist es, mehrere potenziell kurative Programme parallel voranzutreiben. Obwohl wir hinsichtlich des Potenzials der Gentherapie für Rett so optimistisch wie eh und je sind, werden wir niemals alle unsere Möglichkeiten in einen einzigen Korb legen, auch nicht die Gentherapie. Seien Sie versichert, dass unsere anderen MECP2-Zielprogramme Fortschritte machen.
Wir sind ermutigt durch die Tatsache, dass die fraglichen Daten die Sicherheit und Wirksamkeit des SMA-Produkts nicht verändern und dass Zolgensma weiterhin auf dem Markt ist und auf dramatische Weise Leben rettet. Wir hoffen, dass unsere Kinder mit Rett so bald wie möglich die gleichen Heilungschancen erhalten wie Kinder mit SMA.