Pressemitteilung:
AveXis treibt Gentherapieprogramm voran, das vom Rett Syndrome Research Trust initiiert wurde
Pressekontakt:
Monica Coenraads
Executive Director, RSRT
203.445.0041
TRUMBULL, CT — Der Rett Syndrome Research Trust (RSRT) freut sich mitteilen zu können, dass AveXis, Inc. sich entschlossen hat, eine mögliche Gentherapie für das Rett-Syndrom in einem klinischen Versuch mit Menschen durchzuführen. AveXis ist ein Pionierunternehmen auf dem Gebiet der klinischen Gentherapie und hat bereits eine transformative Gentherapiebehandlung für spinale Muskelatrophie des Typs 1 vorangebracht. Dabei handelt es sich um ein sehr zerstörerisches Leiden, das Kinder betrifft und während des Kleinkindalters tödlich verläuft. Bemerkenswerterweise erreichten Kinder, die in klinischen Versuchen der Phase 1 mit der Gentherapie behandelt wurden, Meilensteine in ihrer Entwicklung wie etwa die Fähigkeit, ohne Hilfe zu sitzen, zu sprechen und in einigen Fällen sogar zu gehen. Dies sind Erfolge, die bei unbehandelten Babys mit der Krankheit nie beobachtet wurden. Wir glauben gemeinsam fest daran, dass Gentherapie, d.h. das Einsetzen gesunder MECP2 Gene, um mutierte Gene auszugleichen, wahrscheinlich ebenso Vorteile für Menschen mit dem Rett-Syndrom bringen wird.
Dieser Meilenstein steht für das Zusammenbringen von Forschungsbemühungen, das 2010 begann, als der RSRT die Zusammenarbeit von Dr. Gail Mandel und Dr. Brian Kaspar, dem jetzigen wissenschaftlichen Begründer und wissenschaftlichem Vorsitzenden von AveXis, finanzierte, um das Potential der Gentherapie zur Behandlung des Rett-Syndroms zu erforschen. Ermutigt durch die Ergebnisse dieser Zusammenarbeit entwarf der RSRT 2014 das Gentherapie-Konsortium, wählte die Wissenschaftler dafür aus und stellte die notwendigen Mittel zur Verfügung, um so die Anwendbarkeit der Gentherapie bei der Behandlung des Rett-Syndroms einzuschätzen.
Die Wissenschaftler des Konsortiums Stuart Cobb, Steve Gray, Brian Kaspar und Gail Mandel übertrafen unsere Erwartungen, indem sie ein mögliches gentherapeutisches Produkt entwickelten, das sich als bemerkenswert wirksam, sicher und gut zu verabreichen erwiesen hat. Ebenfalls erwähnenswert ist, dass die therapeutischen Erfolge bei Mausmodellen gegenüber jenen von anderen Medikamenten, die jemals für das Rett-Syndrom getestet wurden, deutlich größer waren.
Die Umkehrstudie von Adrian Bird im Jahr 2007, welche zeigte, dass Symptome bei Mäusen drastisch reversibel sind, legt nahe, dass eine Rett-Diagnose nicht notwendigerweise zu einer lebenslangen Behinderung führen muss. Während die Gentherapie für alle Störungen eines einzelnen Gens einen offensichtlichen Ansatz darstellt, bildete die Qualität der Daten des Konsortiums die Basis für AveXis’ Entscheidung, der Entwicklung einer Gentherapie für das Rett-Syndrom Priorität einzuräumen.
„Der RSRT hat früh erkannt, dass sich der gentherapeutische Ansatz nur vorwärts bewegen wird, wenn wir ihn aggressiv vorantreiben. So haben wir Wissenschaftler mit bedeutsamen Erfolgen zusammengebracht und ihnen die Mittel und Infrastruktur gegeben, um effektiv und effizient zu arbeiten. Unsere Strategie war erfolgreich, und so bin ich heute begeistert davon, dass AveXis, ein führendes Unternehmen auf dem Gebiet der Gentherapie, diese Arbeit in industrieller Größenordnung weiterführt. Mehr als dankbar bin ich den vielen Rett-Familien, die an unsere Vision glauben, und der Großzügigkeit ihrer Netzwerke, die unsere wichtige Arbeit möglich machen“, sagte Monica Coenraads, geschäftsführende Direktorin des RSRT und Mutter einer jungen Frau mit Rett-Syndrom.
„Wie wir im kürzlich vom RSRT vorgestellten strategischen Forschungsplan „Fahrplan zur Heilung“ bereits deutlich gemacht haben, ist unser Ziel eine Heilung des Rett-Syndroms. Die heutige Ankündigung ist ein großer Schritt in Richtung unseres Ziels. Indem sie die Kernursache von Rett anvisiert, hat die Gentherapie das Potenzial, Leben zu verändern. Wir vertrauen dem Wissen und der Leitung des Teams von AveXis und werden weiterhin unsere volle Unterstützung leisten, während dieses Programm voranschreitet“, sagte Randall Carpenter, der wissenschaftliche Direktor des RSRT.
Ohne das Vorantreiben der Gentherapie zur Behandlung des Rett-Syndroms durch den RSRT wären wir nicht auf unserem jetzigen vorklinischen Stand des Verständnisses von Gentherapie zur Behandlung dieser furchtbaren Krankheit“, sagte Brian Kaspar, der wissenschaftliche Direktor bei AveXis. „Indem wir unsere Sachkenntnis und unseren Schwerpunkt auf monogenetische Krankheiten richten, sind wir jetzt gespannt durch die Möglichkeit, dass die Gentherapie den Bedürfnissen von Menschen mit Rett-Syndrom wirksam begegnen könnte.“
Über den Rett Syndrome Research Trust
Der Rett Syndrome Research Trust (RSRT) ist eine Nonprofit-Organisation mit einem sehr persönlichen und dringenden Ziel: die Heilung des Rett-Syndroms und ähnlichen MECP2-Störungen. Im März 2017 hat der RSRT den Fahrplan zur Heilung angekündigt, einen dreijährigen, mit 33 Millionen USD finanzierten strategischen Forschungsplan. Dieser Plan verfolg in erster Linie vier Ansätze zur Heilung, wobei die Gentherapie das führende Programm darstellt. Der RSRT arbeitet im Kern der globalen wissenschaftlichen Aktivitäten und ermöglicht so Fortschritte beim Wissensgewinn sowie in der innovativen Forschung durch sein stetes Engagement zusammen mit akademischen Wissenschaftlern, Klinikern, der Industrie, Investoren und betroffenen Familien. Seit 2008 hat der RSRT die Forschung mit 42 Millionen USD gefördert. Für mehr Informationen besuchen Sie bitte www.reverserett.org
Über AveXis, Inc.
AveXis ist ein Gentherapie-Unternehmen der klinischen Stufe, das Behandlungswege für Patienten entwickelt, die an seltenen und lebensbedrohlichen neurologischen Gendefekten leiden. Der erste eigene Kandidat der Firma für die Gentherapie, AVXS-101, hat kürzlich einen klinischen Versuch der Phase 1 zur Behandlung der SMA des ersten Typs durchlaufen. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.avexis.com
Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine genetisch bedingte neurologische Störung, die fast ausschließlich Mädchen betrifft. Es bricht zufällig, typischerweise im Alter zwischen 12 und 18 Monaten aus, und es wird durch zufällige Mutationen des MECP2-Gens auf dem X-Chromosom ausgelöst. Das Rett-Syndrom hat gravierende Folgen, weil es jungen Kindern die Fähigkeit nimmt, zu sprechen, ihre Hände zu benutzen, sich normal zu bewegen, wobei oft auch die Gehfähigkeit betroffen ist. Wenn die Patienten das Kindesalter erreichen, führt die Störung zu Nervosität, Krämpfen, Zittern und Atemproblemen sowie ernsten Verdauungsschwierigkeiten. Während der Körper leidet, wird weithin angenommen, dass die kognitiven Fähigkeiten der Kinder intakt bleiben. Obwohl viele Kinder bis ins Erwachsenenalter leben, benötigen sie Vollpflege rund um die Uhr.