Gene Therapie Rett Syndrom
Gentherapie bei Rett
Die Gentherapie ist der schnellste Weg, um die Studien zur Reversibilität im Mausmodell auf den Menschen zu übertragen. Das Konzept der Gentherapie ist einfach: Es werden gesunde Gene eingesetzt, um die mutierten Gene zu kompensieren. Die Gentherapie soll eine einmalige Strategie sein und ist für alle MECP2-Mutationen relevant.
Wir haben der Gentherapie eine große Priorität eingeräumt, indem wir über 11 Millionen Dollar investiert haben, was die beiden Gentherapieprogramme ermöglichte, die sich jetzt in der Klinik befinden.
Neurogene kündigte sein Rett-Syndrom-Gentherapieprogramm NGN-401 im Jahr 2022 an. NGN-401 liefert ein MECP2-Gen in voller Länge mit einer neuartigen Technologie namens EXACT, die es ermöglicht, die Menge des vom Gen gebildeten Proteins zu regulieren, um hohe Werte zu vermeiden. NGN-401 wird durch Injektion in die Hirnventrikel verabreicht. Diese Art der Injektion wird als intrazerebroventrikulär (ICV) bezeichnet.
Dieses Gentherapieprogramm wurde von Stuart Cobb, PhD, entwickelt und mit fast 3 Millionen Dollar vom RSRT finanziert. Dr. Cobb war Teil unseres Gentherapie-Konsortiums, das 2014 ins Leben gerufen wurde.
Die Verbesserungen bei Rett-Mäusen, die mit Gentherapie behandelt wurden
sind viel größer als bei allen bisher getesteten Medikamenten.
TSHA-102 enthält eine verkürzte Version des MECP2-Gens (Mini-Gen) sowie eine neuartige Plattformtechnologie namens miRARE zur Steuerung der MECP2-Expression. TSHA-102 wird über eine intrathekale Injektion an der Wirbelsäulenbasis in die Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit verabreicht, ähnlich wie bei einer PDA.
Das Mini-Gen wurde von Adrian Bird, PhD, im Rahmen unseres MECP2-Konsortiums entwickelt. Die miRARE-Plattform wurde von Steve Gray, PhD, im Rahmen unseres Gentherapie-Konsortiums entwickelt.
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