Das Rett Syndrom von allen Seiten angreifen
Von 2017 bis 2020 führte der RSRT die „Roadmap to a Cure“ durch, einen Forschungsplan, der sechs therapeutische Strategien identifiziert und weiterentwickelt hat, die auf die Grundursache des Rett-Syndroms angelegt sind.
„CURE 360“ ist die Vorlage dafür, wie wir diese Fortschritte nun in einen koordinierten, umfassenden Angriff auf das Rett-Syndrom umsetzen.
Wir wissen jetzt, dass wissenschaftliche Erkenntnisse in wissenschaftlichen Forschungslaboren gemacht werden. Und das Medikamente von der Biopharmaindustrie entwickelt werden.
Daher konzentriert sich „CURE 360“ intensiv auf Forschung und Geschäftsentwicklung „CURE 360“ entwickelt den Rett-Syndrom Research Trust (RSRT) von einer Organisation für Krankheitsforschung zu einem therapeutischen MECP2 Gründerzentrum weiter und stellt sicher, dass Biopharmaunternehmen wissenschaftliche Programme aufgreifen und vorantreiben die während der „Roadmap to a Cure“ entwickelt wurden.
Die Heilung wird durch eine oder mehrere der therapeutischen Strategien erfolgen, die in „CURE 360“ enthalten sind und weiter unten beschrieben werden.
CURE 360
RETT IST UMZINGELT.
WIR RÜCKEN NÄHER.
Trotz seines behindernden Charakters bietet Rett drei Silberstreifen am Horizont:
Die Grundursache ist bekannt
Die Grundursache ist bekannt – Veränderungen in einem einzigen Gen, MECP2
Die Erkrankung ist nicht Neurodegenerativ
Die Erkrankung ist nicht Neurodegenerativ – die Gehirnzellen sterben nicht.
Wiederherstellung des MECP2-Protein
Die Wiederherstellung des Spiegels des MECP2-Proteins kehrt die Symptome bei Mäusen dramatisch um.
Zusammen rufen diese drei Fakten nach einer genetischen Lösung für Rett. CURE 360 bietet sechs mögliche Lösungen, die durch ein gemeinsames Ziel vereint werden: die Wiederherstellung des MECP2-Proteins.
sechs Strategien, ein ziel
Gleicher Fokus auf Wissenschaft und Unternehmensentwicklung………
Mittel für die therapeutische Behandlung
Klinische und wissenschaftliche Ressourcen sind der Schlüssel zur Weiterentwicklung unserer sechs vorrangigen Strategien…..
Roadmap to a Cure
Meilensteine
Im Jahr 2017 wurde ein dreijähriger strategischer Forschungsplan, die „Roadmap to a Cure“, umgesetzt. Ziel war es, therapeutische Therapieprogramme zu identifizieren und einzuleiten, die auf die Grundursache des Rett-Syndroms abzielen.
In der Welt der Rett-Forschung ist derzeit viel in Bewegung, und das Beste davon wird von RSRT unterstützt.
MECP2 THERAPEUTISCHE ENTWICKLUNG
Die Unterstützung des RSRT vor und während der Roadmap to a Cure hat zu einer umfangreichen Entwicklung von MECP2-Therapieprogrammen geführt, die jetzt in der Biotechnologie und im wissenschaftlichen Bereich weiterentwickelt werden.
Diese Entwicklung, die aktuellen und die für 2024 geplanten Ziele sind dynamisch. Sobald neue Daten vorliegen, wird die Pipeline aktualisiert.
DIE ROLLE VON RSRT ALS MECP2-THERAPIEINKUBATOR
Bahnbrechende Entdeckungen wurden in wissenschaftlichen Laboren gemacht. Allerdings sind Wissenschaftler keine Medikamentenentwickler – Biopharmaunternehmen entwickeln Medikamente. Da das Rett-Syndrom kein unprofitables Thema mehr für Biopharmaunternehmen ist, fungiert der RSRT als therapeutisches Gründerzentrum für MECP2, indem er dafür sorgt, dass die Biopharmaindustrie Programme aufgreift, die vom RSRT weiterentwickelt wurden. Die von RSRT geförderte und unterstützte Forschung, Übersetzungsarbeit, Hilfsmittel und Ressourcen haben es den unten aufgeführten Biopharmaunternehmen erleichtert, MECP2-Therapieprogramme zu beginnen.
Rett Syndrome Research Trust
We need you
Es ist uns wichtig, Wissenschaftler aus dem akademischen Bereich und der Industrie mit den erforderlichen Mitteln und Indikatoren zu verbinden, um schnelle Fortschritte zu erzielen.
Bitte wenden Sie sich dazu direkt an den RSRT.
