Am 10. Januar 2024 gab Taysha Gene Therapies bekannt, dass der erste pädiatrische Rett-Syndrom-Patient im Rahmen der klinischen Studie REVEAL in den Vereinigten Staaten mit der Gentherapie TSHA-102 behandelt worden ist. Die pädiatrische Studie in den USA baut auf der laufenden Studie für Jugendliche und Erwachsene auf, die in Kanada durchgeführt wird.
In der ersten Phase der US-Studie werden sechs Kinder im Alter zwischen 5 und 8 Jahren aufgenommen. Ziel ist es, zu untersuchen, ob TSHA-102 sicher und verträglich ist und ob es positive Auswirkungen hat. Erste Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten für die erste Kohorte werden für Mitte 2024 erwartet. In der zweiten Phase der Studie wird die Altersgruppe auf 3 bis 8 Jahre erweitert, wobei insgesamt bis zu 27 Patienten einbezogen werden. Im Rahmen der Studie werden zwei verschiedene Dosierungen getestet.
Taysha gab außerdem bekannt, dass die britische Aufsichtsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) die Fortsetzung einer pädiatrischen klinischen Studie in Großbritannien genehmigt hat. Im Rahmen des Taysha-Programms werden nun die Ergebnisse für pädiatrische, jugendliche und erwachsene Patienten in drei Ländern – den USA, Großbritannien und Kanada – ausgewertet.
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