Neurogene gab heute per Pressemitteilung bekannt, dass die ersten beiden Patienten in seiner pädiatrischen US-Studie mit dem Gentherapieprodukt NGN-401 nacheinander behandelt wurden. Das Unternehmen berichtet, dass die Gentherapie von den ersten beiden Kindern gut vertragen wurde.
Im Rahmen der Studie wird das MECP2-Gen in voller Länge einmalig in die Hirnventrikel verabreicht, um die Anzahl der Gehirnzellen, die die Gentherapie erhalten, zu maximieren. NGN-401 verwendet EXACT, eine firmeneigene Technologie, die die Menge des vom Gen gebildeten MECP2-Proteins kontrolliert. Die Altersgruppe für die Studie ist 4 bis 10 Jahre alt und es werden voraussichtlich insgesamt 5 Kinder teilnehmen. Die Studie wird an Rett-Zentren in Houston, Boston und Denver durchgeführt, wobei Houston der einzige Standort ist, an dem bisher Patienten rekrutiert wurden.
Neurogene plant, im vierten Quartal 2024 über klinische Daten zu berichten.
Diese Studie ist das Ergebnis langjähriger Forschungsarbeit von Dr. Stuart Cobb von der Universität Edinburgh, die zu einem großen Teil vom RSRT finanziert wurde. Dr. Cobb ist der wissenschaftliche Leiter von Neurogene. Wir danken allen unseren Spendern, die diese wichtige Arbeit unterstützen.
Herzlichen Glückwunsch an alle bei Neurogene zu diesem Meilenstein! Enorme Dankbarkeit an die mutigen Familien, die an der Studie teilnehmen. Die Rett-Gemeinschaft schließt Ihre Töchter in die Arme!
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