Wir freuen uns, Ihnen mitteilen zu können, dass Taysha Gene Therapies die Genehmigung erhalten hat, einen zweiten Patienten mit der Gentherapie TSHA-102 zu behandeln. Ein Brief von Taysha an die Rett-Gemeinschaft und ein Link zu ihrer Pressemitteilung finden Sie unten. Die Verabreichung an Patient Nr. 2 wird voraussichtlich im dritten Quartal dieses Jahres erfolgen. Später in diesem Sommer plant Taysha, ein Update zur Sicherheit und Wirksamkeit von Patient 1 zu geben. Wir freuen uns darauf, dieses Update mit der Rett-Gemeinschaft zu teilen, sobald es verfügbar ist.
Dies ist ein weiterer wichtiger Schritt auf dem Weg von RSRT zu einer Heilung. Die Tatsache, dass die Daten die Fortsetzung der Studie mit einem zweiten Patienten rechtfertigen, ist vielversprechend. Wir sind, wie immer bei RSRT, vorsichtig optimistisch. Wir sind auch stolz darauf, dass wir maßgeblich dazu beigetragen haben, diese klinische Studie zu ermöglichen. Der RSRT setzt sich seit fast 15 Jahren für die Gentherapie des Rett-Syndroms ein und hat mehr als 10 Millionen Dollar in diesen Ansatz investiert. Dazu gehört auch die Finanzierung von Steve Gray, PhD, der einen Mechanismus zur Kontrolle der MECP2-Expression entwickelt hat, der Teil des Taysha-Präparats ist, sowie unseres Trustees und engen Beraters Adrian Bird, PhD, der das MECP2-„Mini-Gen“ entwickelt hat, dass in der klinischen Studie von Taysha eingesetzt wird.
Vielen Dank an die Rett-Familien, die Spenden für den RSRT sammeln, und an alle Ihre Freunde und Mitstreiter, die uns so großzügig und loyal unterstützen. Ohne Sie würden wir uns nicht in dieser aufregenden Phase der Gentherapie befinden. Ihre Unterstützung ist wichtiger denn je, damit wir weiter vorankommen.
Nicht zuletzt möchten wir den Rett-Patienten und ihren Familien, die an dieser klinischen Studie teilnehmen, unseren tief empfundenen Dank aussprechen. Ihr Pioniergeist ist ein leuchtendes Beispiel für Mut und Entschlossenheit.
Monica Coenraads
CEO