Das Gen-Austauschprogramm von Neurogene ist das achte biopharmazeutische Unternehmensprogramm, das durch den Rett Syndrome Research Trust gefördert wurde.
TRUMBULL, CT – Die Forschungs- und Ressourcenentwicklungsbemühungen des Rett Syndrome Research Trust (RSRT) haben dazu beigetragen, ein achtes biopharmazeutisches Programm zu entwickeln, das die Ursache des Rett-Syndroms bekämpft. Neurogene, ein Unternehmen, das mit der Vision gegründet wurde, die Grenzen der genetischen Medizin zu erweitern, um komplexe und verheerende neurologische Krankheiten zu bekämpfen, gab heute bekannt, dass es die Entwicklungspipeline des Unternehmens um NGN-401 für das Rett-Syndrom erweitern wird. NGN-401 ist ein Genersatzverfahren, das die neuartige EXACT-Genregulationstechnologie von Neurogene nutzt. Stuart Cobb, PhD, Chief Scientific Officer bei Neurogene und Simons Fellow an der Universität von Edinburgh, präsentierte auf der 25. Jahrestagung der American Society for Gene and Cell Therapy präklinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten für NGN-401. Der Gen-Austausch ist eine von sechs Strategien, die von der RSRT unterstützt werden, um die Ursache des Rett-Syndroms zu bekämpfen, und ist die Strategie, die der Praxis am nächsten kommt.
Neurogene wurde 2018 von Rachel McMinn, PhD, gegründet. Dr. McMinn, Chief Executive Officer von Neurogene, wurde von ihrem Bruder inspiriert, der mit einer seltenen, schweren neurologischen Erkrankung lebt. Sie widmete ihre frühe Karriere der Wissenschaft und arbeitete über 13 Jahre lang als Aktienanalystin in der Biotechnologie, bevor sie Neurogene gründete. RSRT arbeitet seit einigen Jahren sowohl mit Neurogene als auch mit der Universität Edinburgh zusammen. In den letzten zehn Jahren hat RSRT der Universität von Edinburgh fast 3 Millionen Dollar zur Verfügung gestellt, um die Forschung von Dr. Cobb über Genersatz und RNA-Modifikation zur Heilung des Rett-Syndroms zu unterstützen.
„Wir freuen uns, unser Entwicklungsprogramm für das Rett-Syndrom ankündigen zu können, bei dem die neuartige EXACT-Genregulationstechnologie von Neurogene zum Einsatz kommt, die es NGN-401 ermöglicht, therapeutische Mengen von MECP2 zu verabreichen, ohne in präklinischen Studien Toxizität zu verursachen. Wir danken dem RSRT für seine bedeutenden Bemühungen und die Zusammenarbeit, mit der es sich für Innovationen einsetzt, um die Grenzen der konventionellen Gentherapie zu überwinden“, sagte Dr. Rachel McMinn, CEO von Neurogene.
Das Rett-Syndrom, das durch Mutationen im MECP2-Gen auf dem X-Chromosom verursacht wird, betrifft weltweit 350.000 Menschen, von denen die meisten weiblich sind. Der Genaustausch, bei dem das defekte Gen durch ein gesundes Gen ersetzt wird, hat das Potenzial, die verheerenden Symptome des Rett-Syndroms zu heilen oder deutlich zu verringern. Dazu gehören der Verlust erworbener Fähigkeiten wie Gehen, Sprechen und Handgebrauch sowie Symptome wie Skoliose, extreme Angstzustände, Zittern, Krampfanfälle, Hyperventilation und Verdauungsprobleme. Die meisten Menschen mit Rett-Syndrom leben bis ins Erwachsenenalter und müssen rund um die Uhr betreut werden.
„Wir sind dem RSRT dankbar für die umfangreiche Finanzierung der Universität Edinburgh, die wichtige wissenschaftliche Entdeckungen im Bereich des Rett-Syndroms unterstützt“, so Dr. Cobb. „Darüber hinaus hat der RSRT meine Verbindung zu Neurogene erleichtert, was zu mehr Ressourcen und wissenschaftlicher Zusammenarbeit geführt hat und letztlich unsere Forschung zu einer potenziellen Behandlung des Rett-Syndroms beschleunigt hat.“
Seit fast zwei Jahrzehnten erforscht Dr. Cobb die Physiologie des Rett-Gehirns. Im Jahr 2007 verfasste er zusammen mit Sir Professor Adrian Bird die bahnbrechende Arbeit, in der die Reversibilität des Rett-Syndroms bei Mäusen beschrieben wurde. Als Gründungsmitglied des RSRT-Konsortiums für Gentherapie, einer Zusammenarbeit von Experten auf dem Gebiet der Gentherapie und des Rett-Syndroms, trug Dr. Cobb dazu bei, dass Entdeckungen gemacht wurden, die zum Fortschritt von Rett-Syndrom-Genersatzprogrammen bei drei biopharmazeutischen Unternehmen führten, darunter Taysha Gene Therapies und AveXis, zusätzlich zu Neurogene.
„RSRT hat sich dem Ziel verschrieben, eine Heilung für das Rett-Syndrom zu finden, und wir freuen uns, dass die Wissenschaft auf dem Weg zu dieser Vision weiter vorankommt“, sagte RSRT-CEO Monica Coenraads, „Meine Kollegen und ich werden alles in unserer Macht Stehende tun, um dem Rett-Programm bei Neurogene zum Erfolg zu verhelfen. Wir freuen uns darauf, die Erkenntnisse aus unseren Bemühungen zur Identifizierung von Rett-Syndrom-Biomarkern und objektiven Ergebnismessungen zusammen mit den Daten aus dem Rett-Syndrom Global Registry und der digitalen Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf an Neurogene und andere Partnerunternehmen weiterzugeben, um deren Rett-Programme zu beschleunigen.“
Im September 2021 erhielt Neurogene inmitten eines schwierigen regulatorischen Umfelds für klinische Studien zum Genersatz die Genehmigung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), eine klinische Gentherapie-Studie für Kinder zu starten, die von der CLN5-Batten-Krankheit betroffen sind, einer seltenen und tödlichen neurogenerativen Störung, für die es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt.
„Die Tatsache, dass Neurogene die Genehmigung zur Durchführung einer klinischen Studie zur Behandlung der Batten-Krankheit erhalten hat, einer Erkrankung, für die es – wie beim Rett-Syndrom – keine genetisch basierten Therapien gibt, ist ein sehr positiver Meilenstein“, sagte Randy Carpenter, Chief Medical Officer von RSRT. „Ich habe volles Vertrauen in das Team von Neurogene und freue mich darauf, es bei seinen Bemühungen um die Weiterentwicklung von NGN-401 zu unterstützen.“
Das Rett-Programm von Neurogene ist das achte genetisch basierte biopharmazeutische Unternehmensprogramm, das entweder von RSRT entwickelt oder durch den Zugang zu RSRT-Ressourcen, wie z. B. dem Biorepository, gefördert wird. Zu diesen Programmen gehören die RNA-Editing-Programme von Shape Therapeutics, Vico Therapeutics und Wave Life Sciences, die MECP2-Reaktivierungs-Programme von Alcyone Therapeutics und Herophilus, ein Gen-Editing-Programm von Beam Therapeutics und ein Genersatzprogramm von Taysha Gene Therapies.
„Ich bin unseren treuen und großzügigen Spendern und den vom Rett-Syndrom betroffenen Familien, die aktiv werden und Spenden sammeln, zutiefst dankbar“, so Coenraads. „Dank gebührt auch den internationalen Rett-Organisationen, die RSRT großzügig unterstützt haben, insbesondere Reverse Rett in Großbritannien, Rett Syndrome Research & Treatment Association in Israel und Rett Syndrom Deutschland. Die Aufnahme des Neurogene-Programms in die wachsende Zahl der in der Entwicklung befindlichen Therapeutika ist ein Beweis dafür, dass die Energie, das Engagement und die Bemühungen dieser Familien und Organisationen eine enorme Wirkung haben.“
ÜBER DEN RETT SYNDROME RESEARCH TRUST
RSRT ist eine gemeinnützige Organisation mit einer sehr persönlichen und dringenden Mission: eine Heilung für das Rett-Syndrom und verwandte Störungen zu erreichen, die durch Defekte im MECP2-Gen verursacht werden. Seit seiner Gründung im Jahr 2008 hat der RSRT 64 Millionen Dollar – mehr als jede andere Rett-Organisation auf der Welt – an renomierte Wissenschaftler vergeben, die gezielte Forschung zu Rett betreiben. Der RSRT finanziert und leitet weltweite wissenschaftliche und klinische Aktivitäten, um die vielversprechendsten Heilungsansätze voranzutreiben. Bis heute hat jedes biopharmazeutische Unternehmen, das eine Heilung für das Rett-Syndrom anstrebt, dies getan, weil es Entdeckungen und Ressourcen nutzte, die mit Hilfe der RSRT-Finanzierung entstanden sind. Als hocheffiziente gemeinnützige Organisation hat der RSRT durchschnittlich 95 Prozent jedes Dollars für sein Forschungsprogramm ausgegeben. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie bitte www.reverserett.org.
Über Neurogene Inc.
Neurogene hat es sich zur Aufgabe gemacht, verheerende neurologische Erkrankungen in behandelbare Zustände umzuwandeln, um das Leben von Patienten und Familien, die von diesen seltenen Krankheiten betroffen sind, zu verbessern. Neurogene arbeitet auf der Grundlage modernster wissenschaftlicher Erkenntnisse daran, die Grenzen der konventionellen Gentherapie bei ZNS-Erkrankungen zu überwinden, indem es einen Verabreichungskonzept wählt, der die Verteilung im Zielgewebe maximiert, Produkte mit maximaler Potenz und Reinheit für ein optimiertes Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil entwickelt und die neuartige EXACT-Genregulierungsplattformtechnologie des Unternehmens für komplexe Erkrankungen einsetzt, um therapeutische Mengen zu verabreichen und gleichzeitig die mit der konventionellen Gentherapie verbundene Transgentoxizität zu begrenzen. Weitere Informationen finden Sie unter www.neurogene.com.