TAYSHA GEN THERAPIES VERÖFFENTLICHT EINE ERKLÄRUNG FÜR DIE RETT-SYNDROM-GEMEINSCHAFT ZU IHRER KLINISCHEN STUDIE
March 30, 2022
Taysha Gene Therapies
Eine Anmerkung des RSRT: Der Rett Syndrome Research Trust begann 2010, sich für den Genaustausch als einen Ansatz zur möglichen Umkehrung der Rett-Symptome einzusetzen. Soeben wurde ein äußerst ermutigender Schritt unternommen, um die Arbeit des RSRT voranzutreiben und das Leben von 350.000 Kindern und Erwachsenen zu verändern, die von dieser Krankheit betroffen sind. Taysha Gene Therapies hat den Start einer klinischen Studie für das Rett-Syndrom angekündigt. Es handelt sich dabei um den ersten Genaustausch, der in die klinische Erprobung geht, und er basiert auf Daten und Erkenntnissen, die durch die vom RSRT unterstützte Forschung gewonnen wurden.
Die mehr als 10 Millionen Dollar, die der RSRT in den Genersatz investiert hat, waren die Grundlage für das innovative Gentherapie-Konsortium, in dessen Rahmen Steve Gray, PhD, einen Mechanismus zur Kontrolle der MECP2-Expression entwickelt hat, der in TSHA-102 eingesetzt wird. Darüber hinaus liefert TSHA-102 eine verkürzte „Min-Gen“-Version des MECP2-Gens, die von Adrian Bird, PhD, entwickelt und vom MECP2-Konsortium der RSRT finanziert wurde.
Wir haben lange auf diesen Tag hingearbeitet, und ohne all die Familien, die für uns Spenden gesammelt haben, und ohne ihre Familiennetzwerke, die uns unterstützen, wären wir nicht hier. Dies ist das Ergebnis ihres Engagements und ihrer Spendenbereitschaft.
Taysha Gen-Therapie Schreiben an die Rett-Gemeinschaft
30. März. 2022
Liebe Rett Gemeinschaft,
wir freuen uns, Ihnen mitteilen zu können, dass Taysha nach Prüfung des Antrags auf eine klinische Studie (Clinical Trial Application, CTA) für die klinische Studie der Phase 1/2 mit TSHA-102, unserer Gentherapie für erwachsene Frauen mit Rett-Syndrom, einen „No Objections Letter“ von Health Canada erhalten hat. Dies bedeutet, dass Taysha mit der klinischen Studie fortfahren kann.
Wie Sie wissen, liegt bei den meisten Patienten mit Rett-Syndrom eine Mutation im MECP2-Gen vor, das den Zellen vorschreibt, wie sie ein Protein namens Methyl-CpG-binding Protein 2 (MeCP2) herstellen sollen. Dieses Protein spielt eine wichtige Rolle bei der Entwicklung des Gehirns in der Kindheit, bei der Aufrechterhaltung der normalen Gehirnfunktion und bei der Kommunikation zwischen den Nervenzellen. Bei Rett-Patienten mit einer MECP2-Genmutation stellt der Körper nicht genügend oder nicht richtig MECP2 her.
TSHA-102 soll bei Patienten mit Rett-Syndrom ein funktionsfähiges MECP2-Gen in das Gehirn einbringen, und zwar mithilfe einer neuartigen Technologieplattform namens miRARE, die von Dr. Sarah Sinnet und Steven Gray vom UT Southwestern Medical Center entwickelt wurde. TSHA-102 wird in einer Phase-1/-2-Studie getestet, um festzustellen, ob das funktionale MECP2-Gen mit unserer Technologie verpackt werden kann, um MeCP2 zu ersetzen und das Niveau der MeCP2-Proteinexpression sicher zu kontrollieren.
Die Genehmigung der Pläne für die klinische Studie TSHA-102 durch Health Canada ist ein wichtiger Meilenstein, und wir sind ermutigt durch die Fortschritte, die wir auf dem Weg zur Vorbereitung einer klinischen Studie gemacht haben.
„Die heutige CTA-Genehmigung ist ein entscheidender Moment für die Rett-Gemeinschaft, und sie wäre ohne die unermüdliche Arbeit meiner Taysha-Kollegen, unserer Partner an der UTSW, der klinischen und wissenschaftlichen Rett-Experten, mit denen wir zusammenarbeiten, und vor allem der Rett-Syndrom-Gemeinschaft nicht möglich gewesen. Der Beginn einer klinischen Studie ist ein prägender Moment, und wir sind motiviert durch die Patienten und Familien, denen wir helfen, und durch das Potenzial von TSHA-102. Wir danken den Patientenvertretern für ihre Partnerschaft und den Patienten und Betreuern für ihre kontinuierliche Unterstützung“, sagte Suyash Prasad, MBBS, M.Sc., MRCP, MRCPCH, FFPM, Kinderarzt, Chief Medical Officer und Leiter der Forschung und Entwicklung bei Taysha Gene Therapies.
Wir sind dankbar für die kontinuierliche Unterstützung durch die Rett-Syndrom-Gemeinschaft und unseren Rett-Interessenvertreter. Wir verstehen, dass Sie viele Fragen zu der Studie und den Plänen für zukünftige Studien haben. Wir freuen uns darauf, die weltweiten Patientenorganisationen über die klinische Studie TSHA-102 auf dem Laufenden zu halten, sobald neue Informationen verfügbar sind.
Mit freundlichen Grüßen,
Ihr Taysha-Team