Novartis OAV201 Update
Liebe Familien und Unterstützer,
wir möchten Sie über den aktuellen Stand des Genersatzprogramms für das Rett-Syndrom, OAV201, von Novartis Gene Therapies informieren. Novartis berichtet, dass sie weiterhin eng mit der FDA zusammenarbeiten, um einen IND-Antrag (Investigational New Drug) zu stellen, den sie bis zum Ende dieses Jahres einreichen wollen. Wenn der IND-Antrag genehmigt wird, könnte die klinische Gentherapie-Studie Ende dieses Jahres oder Anfang nächsten Jahres beginnen.
Wie Sie sind wir Eltern von Kindern mit Rett-Syndrom vom RSRT und wir teilen Ihr tiefes Gefühl der Dringlichkeit, alle unsere Lieben so bald wie möglich zu heilen. Obwohl wir enttäuscht sind, dass die klinische Studie nicht früher beginnen kann, sind wir ermutigt durch das Engagement von Novartis für das Rett-Programm. Wir erkennen auch die kritische Bedeutung und die Zeit, die es braucht, um die Dinge für die IND und für die Studie genau richtig zu machen.
RSRT hat sich seit 2010 offensiv für Genersatzstrategien eingesetzt und diese finanziell unterstützt. Wir danken jeder Rett-Familie und ihrem Netzwerk von Verwandten und Freunden, die so stark hinter uns gestanden haben. Es ist durch Sie möglich, dass Programme wie das von Novartis vorankommen. Wir werden nicht ruhen, bis wir eine Heilung für das Rett-Syndrom haben.
Monica Coenraads
GESCHÄFTSFÜHRERIN
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Liebe Rett-Syndrom-Gemeinschaft,
Wir von Novartis Gene Therapies hoffen, dass Sie und Ihre Familien einen guten Start ins Jahr 2021 hatten, und wir möchten das Jahr gemeinsam beginnen, indem wir zum Ausdruck bringen, dass wir Ihre Zusammenarbeit und Partnerschaft zutiefst schätzen und Ihnen ein Update zu unserem OAV201-Programm für das Rett-Syndrom geben.
Unsere Förderpartner sind starke Mitstreiter, die unser Verständnis für diese Krankheit vertieft haben, während wir vielversprechende Wissenschaft mit transformativem Potenzial für Rett vorantreiben. Wir hatten das Glück, mit Rettsyndrome.org und dem Rett Syndrome Research Trust bei Aufklärungsinitiativen wie dem „October Rett Syndrome Awareness Month“, Präsentationen von Vertretern der Rett-Organisationen vor unseren Kollegen, die Entwicklung von Registern, Biomarkern und Ergebnissen sowie mit der Unterstützung von Lehrprogrammen zusammenarbeiten zu können.
Wie wir in unserem letzten Update angedeutet haben, haben wir eng mit der FDA zusammengearbeitet, um OAV201 in Richtung eines IND-Antrags (Investigational New Drug) voranzubringen. Wir freuen uns, Ihnen heute mitteilen zu können, dass wir voraussichtlich bis Ende des Jahres einen IND-Antrag stellen werden. Zur Erinnerung: Eine akzeptierte IND ist erforderlich, bevor wir mit klinischen Studien an Patienten mit Rett-Syndrom fortfahren können.
Wir sind uns bewusst, dass es bei Patienten mit Rett-Syndrom einen erheblichen unerfüllten Informationsbedarf gibt und möchten der Rett-Gemeinschaft erneut versichern, dass wir uns voll und ganz der Entwicklung einer Gentherapie für das Rett-Syndrom verschrieben haben und dass wir unsere Arbeit mit einem Gefühl der Dringlichkeit und Zielstrebigkeit fortsetzen.
Wir freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit der Rett-Gemeinschaft und verpflichten uns, Sie regelmäßig mit Neuigkeiten zu versorgen, sobald wir mehr Informationen zur Verfügung haben.
Mit freundlichen Grüßen,
Ihr Novartis Gentherapien OAV201 Entwicklungsteam