Taysha Gene Therapies

RSRT, 14. oktober 2020

Taysha stellt sich der Rett Gemeinschaft vor.
Wir sind dankbar, dass die vom Gentherapie-Konsortium des RSRT und vom MECP2-Konsortium generierten Daten es Taysha Gene Therapies ermöglichen, TSHA-102, ein Gen-Austauschprogramm für das Rett-Syndrom, voranzutreiben.

Liebe Rett-Syndrom-Gemeinschaft,
Taysha Gene Therapies ist ein neues Gentherapie-Unternehmen, das sich auf monogene Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) konzentriert. Vielleicht haben Sie schon von uns gehört, denn wir haben in mehreren Ankündigungen mitgeteilt, dass das Rett-Syndrom eines unserer fortgeschritteneren Programme ist. In unserer letzten Ankündigung waren wir stolz darauf, Ihnen mitteilen zu können, dass Taysha Gene Therapies von der Food and Drug Administration (FDA) für TSHA-102, eine innovative AAV9-basierte Gentherapie zur Behandlung des Rett-Syndroms, die Kennzeichnung für seltene Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Designation, RPD) und die Orphan Drug Designation (ODD) erhalten hat. Daher ist es uns eine Freude, der Rett-Syndrom-Gemeinschaft die Taysha-Gentherapie vorzustellen.
Sie fragen sich vielleicht, was diese Bezeichnungen für TSHA-102 bedeuten. Durch diese Bezeichnungen erkennt die FDA das Rett-Syndrom als eine seltene Krankheit an, und im Gegenzug haben wir das Potenzial, den Entwicklungsweg zu ebnen und den Zeitplan mit der FDA zu beschleunigen. Mit ODD wird Taysha die exklusiven Marketing- und Entwicklungsrechte erhalten, um die Kosten für die Erforschung und Entwicklung dieser Behandlung zu decken. Vor diesem Hintergrund ist es allerdings wichtig, darauf hinzuweisen, dass diese Bezeichnungen keine behördliche Zulassung darstellen. Sie bestätigen jedoch die Bedeutung unserer Arbeit auf dem Gebiet des Rett-Syndroms und können zu einem schnelleren und effizienteren Entwicklungspfad für TSHA-102 führen.

Ein Wort zu Taysha. In der Sprache der amerikanischen Ureinwohner des Caddo bedeutet Taysha „Verbündeter“ oder „Freund“, und wenn es übersetzt wird, bedeutet es auch „Texas“. Wir hoffen, durch unsere Zusammenarbeit mit dem Südwesten der Vereinigten Staaten und unsere Partnerschaften zur Patientenvertretungen ein Verbündeter der Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten, einschließlich der Rett-Syndrom-Gemeinschaft, zu sein.

Unser Schwerpunkt liegt auf der Gentherapie, einer höchst innovativen Methode zur Behandlung monogenetischer Krankheiten. Wir arbeiten Hand in Hand mit unseren Mitarbeitern an der UT Southwestern, die bekannte Gentherapie-Experten sind. Wir setzen uns auch dafür ein, wichtige Interessengruppen einzubinden, darunter medizinische Experten für das Rett-Syndrom, Aufsichtsbehörden und – was wichtig ist – Patientengruppen. Wir verfolgen wirklich einen integrierten Ansatz – einen Ansatz, der dazu beiträgt, dass neue Medikamente in die Hände von Ärzten gelangen, die vom Rett-Syndrom betroffene Kinder auf die effizienteste, wirksamste und sicherste Art und Weise behandeln.
TSHA-102 ist so konzipiert, dass es eine gesunde Version des MECP2-Gens sowie das miRNA- Responsive Auto-Regulatory Element, miRARE, liefert.
miRARE ist Tayshas neuartige Plattformtechnologie, die das Niveau der MECP2-Expression kontrollieren und eine sichere transgene-expression im Gehirn ermöglichen soll. Wir hoffen, bis Ende 2021 bei der FDA einen Antrag auf ein neues Medikament (Investigational New Drug, IND) für das Rett-Syndrom stellen zu können. Wenn die IND genehmigt wird, werden wir dann von der FDA die Erlaubnis erhalten, klinische Studien an Patienten einzuleiten. Wir arbeiten derzeit an den Einzelheiten der ersten klinischen Studie an Kindern mit Rett-Syndrom und verpflichten uns, Sie über unsere advocacy-Partner über unsere Fortschritte auf dem Laufenden zu halten.

Wir sind dankbar für Ihre Unterstützung und freuen uns, diese Neuigkeiten mit Ihnen zu teilen. Wenn wir zusammenarbeiten, können wir dazu beitragen, die Gentherapie den Rett-Syndrom-Gemeinschaften auf die effizienteste, wirksamste und sicherste Art und Weise zukommen zu lassen.