Ein Ansatz, das Rett-Syndrom zu behandeln, ist das Identifizieren existierender Medikamente, die irgendein Symptom lindern könnten. Der Vorteil dieses Ansatzes ist, dass jedes Medikament, das sich als hilfreich herausgestellt hat, schnell zu klinischen Studien gebracht werden kann, so dass die vielen Jahre, die für das Entwickeln von Medikamenten notwendig sind, entfallen
Andrew Pieper, M.D., Ph.D
Der RSRT-finanzierte Forscher Andrew Pieper, M.D., Ph.D. am University of Texas Southwestern Medical Center in Dallas rastert aktuell interessante Medikamente in Rett-ko-Mäusen.
Die Idee für das Rett-Raster kam aus einem gewagten Projekt, das vor ein paar Jahren im Labor eines Mitglieds des wissenschaftlichen Beirats des RSRT, Steve McKnight, und Pieper begonnen wurde. Pieper war derzeit Post-Doc in diesem Labor. Das Ziel des Rasters war, Komponenten zu identifizieren, die die Produktion von Neuronen verstärken würden. Das mühsame und risikoreiche Projekt erbrachte eine Komponente mit dem Namen P7C3, die neu geschaffene Neuronen schützt und Lernen und Gedächtnis verbessert. Die Studie wurde letzte Woche in dem hochkarätigen Fachmagazin Cell veröffentlicht.
Wir gratulieren Dr. McKnight und Dr. Pieper und hoffen auf ähnliche Ergebnisse beim Rett-Raster.
Als ich den Preis erhielt, war mir klar, dass ich ihn nicht an etwas Sicheres verschwenden würde – Ich will etwas riskieren… Wenn hier wirklich etwas dabei herauskommt, ist das die nützlichste Leistung meiner Karriere.“
Steve McKnight
Vorsitzender des Instituts für Biochemie am UTSW
Mitglied wissenschaftlicher Beirat des RSRT
Kleines Molekül regt Produktion von Hirnzellen an und schützt neue Zellen vor dem Absterben
DALLAS – 8. Juli 2010 – Forscher am UT Southwestern Medical Center haben innerhalb einer Tierstudie eine Komponente gefunden, die neu entstandene Gehirnzellen schützt und Lernen und Gedächtnis stärkt.
Die Studie dieser Komponente, die in der Cell-Ausgabe vom 9. Juli erscheint, entstand mithilfe eines 2,5-Millionen-US-Dollar-Preises, der vom Direktor des National Institute of Health (US-Gesundheitsbehörde, d.Ü.) an Dr. Steven McKnight, den Vorsitzenden des Instituts für Biochemie am UT Southwestern und Hauptautor der Studie vergeben wurde.
Drei Jahre lang rasterte ein von Dr. McKnight und Dr. Andrew Pieper (Assistenzprofessor für Psychiatrie und Biochemie am UT Southwestern) geleitetes Forscherteam 1000 einzelne Moleküle. Man wollte herausfinden, welche Moleküle den Aufbau von Nervenzellen im Hippocampus erwachsener Mäuse steigern. Der Hippocampus ist eine für das Lernen und das Gedächtnis bedeutende Hirnregion. Die Wissenschaftler fanden heraus, dass eine der Komponenten mit dem Namen P7C3 dies erreicht, indem sie neu entstandene Nervenzellen vor dem Absterben schützt.
Die Forscher verabreichten das P7C3 dann an “Knockout”-Mäuse, denen ein Gen zur Steuerung des Entstehens neuer Nervenzellen im Hippocampus fehlt. Menschen, denen dieses Gen fehlt, haben eine Vielzahl Lernschwächen, und die “Knockout”-Nagetiere zeigen verwandte Abweichungen und einen schwach ausgebildeten Hippocampus. Als man die “Knockout”-Maus aber mit P7C3 behandelte, wurde die normale Struktur und die Funktion des Hippocampus wiederhergestellt.
Bei älteren Ratten, die typischerweise einen Rückgang bei der Entstehung und Formierung von Hippocampus-Nervenzellen zeigen, entdeckten die Forscher, dass P7C3 sowohl die Entstehung als auch das Überleben von Nervenzellen verbessert. Das Gedächtnis und die Lernfähigkeit der älteren Ratten verbesserten sich ebenfalls.
„Das war eine phantastische Erfahrung,“ sagte Dr. Pieper. „Anfangs hatten wir eine Menge Zweifel, weil das ganze Raster ohne wesentliche Entdeckung hätte verlaufen können.“
Im Moment untersuchen die Forscher den Mechanismus, über den P7C3 Zellen vor dem Absterben schützt, und ob es vielleicht einen schützenden Effekt bei anderen Modellen für neurodegenerative Krankheiten hat.
„Noch wissen wir nicht, ob P7C3 das Absterben erwachsener Nervenzellen verhindern kann, was bei Menschen in dieser Situation passiert“, sagte Dr. McKnight.
Dr. McKnight war einer der ersten 12 Preisträger des vom Direktor des NIH vergebenen Pionierpreises, dessen Zweck es ist, Forschern risikoreiche Experimente durchzuführen und so zu hoch innovativen Ergebnissen zu gelangen.
„Als ich den Preis erhielt, war mir klar, dass ich ihn nicht an etwas Sicheres verschwenden würde – Ich will etwas riskieren. Das erwartet das NIH von mir und meinem Team“, sagte Dr. McKnight. „Ich möchte dem NIH meinen Dank dafür ausdrücken, dass es auf ‚Cowboy’-Wissenschaft setzt. Wenn hier wirklich etwas dabei herauskommt, ist das die nützlichste Leistung meiner Karriere.“
Dr. Francis Collins, Direktor des NIH, sagte, Dr. McKnights Ergebnisse ergänzten den Zweck des Preises perfekt.
„Der Pionierpreis des NIH-Direktors verschafft innovativen Forschern die Freiheit, wagemutige Forschungsziele zu verfolgen. Solche Ansätze können wesentliche Ergebnisse erbringen, wie im Fall der spannenden klinischen Implikationen von Professor McKnights Entdeckung durch neurobiologische Grundlagenforschung“, sagte Dr. Collins.